百時(shí)美施貴寶（BMS）與Acceleron制藥公司合作開(kāi)發(fā)的紅細(xì)胞成熟劑Reblozyl（luspatercept）近日獲美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予治療骨髓纖維化（myelofibrosis）的孤兒藥資格（ODD）。值得一提的是，這也是該藥在FDA方面獲得的第三個(gè)ODD。此前，F(xiàn)DA已授予luspatercept治療β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥（MDS）的ODD。
孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，而罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率極低的疾病的總稱(chēng)，又稱(chēng)“孤兒病”。在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類(lèi)型，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面的激勵(lì)措施包括各種臨床開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物上市后針對(duì)所批準(zhǔn)適應(yīng)癥為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。
Reblozyl是一種紅細(xì)胞成熟劑，已于2019年11月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于需要定期輸注紅細(xì)胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血。
值得一提的是，Reblozyl是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療β地中海貧血相關(guān)貧血的藥物，同時(shí)是首個(gè)獲得DA批準(zhǔn)的紅細(xì)胞成熟劑，代表了新一類(lèi)的療法，通過(guò)調(diào)節(jié)紅細(xì)胞成熟后期階段來(lái)幫助患者減少紅細(xì)胞輸注負(fù)擔(dān)。需要指出的是，Reblozyl在需要立即糾正貧血的患者中不適用于作為紅細(xì)胞輸注的替代品。
目前，Reblozyl治療MDS貧血的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）正在接受FDA的審查，該BLA申請(qǐng)批準(zhǔn)Reblozyl用于骨髓涂片存在環(huán)形鐵幼粒細(xì)胞（ring sideroblast，RS+）、需要常規(guī)輸注紅細(xì)胞（RBC）、極低危至中危MDS成人患者治療貧血，處方藥用戶收費(fèi)法（PDUFA）目標(biāo)日期為2020年4月4日。在歐洲，Reblozyl治療成人β地中海貧血和MDS貧血的營(yíng)銷(xiāo)授權(quán)申請(qǐng)（MAA）正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。