FDA已批準(zhǔn)Leqvio（inclisiran）注射液作為一種治療方法，與飲食和最大耐受性他汀類(lèi)藥物治療一起用于需要額外降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的雜合子家族性高膽固醇（HeFH）或臨床動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人。Leqvio的作用是降低LDL-C的循環(huán)水平，通常被稱(chēng)為"壞膽固醇"。

Leqvio被批準(zhǔn)以284mg劑量作為初始皮下注射給藥，在三個(gè)月時(shí)給予第二劑，并在該點(diǎn)之后每六個(gè)月繼續(xù)治療一次。

疾病或病癥
HeFH是一種罕見(jiàn)的，危及生命的疾病，其中患者在一小組基因中發(fā)生突變，這些基因控制著身體清除膽固醇的方式。因此，患者的LDL-C水平極高。HeFH患者的膽固醇水平通常比正常人高兩到三倍。這些人患心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，如心臟病發(fā)作、中風(fēng)和冠狀動(dòng)脈疾病。HeFH 發(fā)生在大約 1/250 的個(gè)體中。

ASCVD涉及動(dòng)脈中膽固醇斑塊的積聚。大約1830萬(wàn)美國(guó)成年人（8%）患有ASCVD。臨床ASCVD是一個(gè)總稱(chēng)，包括急性冠脈綜合征（突然，流向心臟的血流減少），外周動(dòng)脈疾病，心臟病發(fā)作和中風(fēng)等疾病。

有效性
Leqvio的有效性在三項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中進(jìn)行了研究，這些試驗(yàn)招募了3，457名患有HeFH或臨床ASCVD的成年人。入組的參與者正在接受最大耐受性他汀類(lèi)藥物治療，但需要根據(jù)其心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)一步降低LDL-C。在所有三項(xiàng)研究中，主要的有效性結(jié)局指標(biāo)是從試驗(yàn)開(kāi)始到第510天（第17個(gè)月）LDL-C的百分比變化。在每項(xiàng)試驗(yàn)中，參與者在四個(gè)不同的日子里接受284毫克Leqvio或安慰劑的皮下注射：第1天，第90天（第3個(gè)月），第270天（第9個(gè)月）和第450天（第15個(gè)月）。

研究1招募了1，561名患有ASCVD的成年人。在第510天，Leqvio組的平均LDL-C降低51%，而安慰劑組的平均LDL-C增加1%。研究2招募了1，414名患有ASCVD的成年人。在第510天，Leqvio組的平均LDL-C降低46%，而安慰劑組的平均LDL-C增加4%。研究3招募了482名患有HeFH的成年人。在第510天，Leqvio組的平均LDL-C降低40%，而安慰劑組的平均LDL-C增加8%。

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硫酸氫鈉安全信息
Leqvio的常見(jiàn)副作用包括注射部位反應(yīng)，關(guān)節(jié)僵硬，尿路感染，腹瀉，支氣管炎，四肢疼痛和呼吸困難。