Lampit是一種新的、可分割、易分散的片劑，可以用手在刻痕線處分開。該片劑采用了一種新的配方，可以很容易地分散在水中，有助于可能有吞咽困難或需要半片片劑的兒科患者的給藥治療。用藥方面，Lampit可根據(jù)患者體重進(jìn)行調(diào)整。
根據(jù)免疫球蛋白G（IgG）抗體轉(zhuǎn)陰或在針對(duì)克氏錐蟲抗原的2種不同IgG抗體測(cè)試中光密度下降至少20%的患者比例，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了Lampit該適應(yīng)癥。針對(duì)該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。
恰加斯?。–hagas disease）是一種傳染性熱帶疾病，在美國影響了大約30萬人。這種疾病在拉丁美洲大部分地區(qū)都是地方病，但在美國，這種病越來越引起人們的健康關(guān)注。批準(zhǔn)一種藥物用于兒童患者，是一個(gè)重要的里程碑。
拜耳美洲區(qū)高級(jí)副總裁兼醫(yī)療事務(wù)主管Aleksandra Vlajnic醫(yī)學(xué)博士表示：“恰加斯病可以在任何年齡發(fā)生，早期發(fā)現(xiàn)和治療很重要。治療兒童的重要性是拜耳與衛(wèi)生當(dāng)局合作的一個(gè)主要原因，目的是增加獲得Lampit的機(jī)會(huì)，以此作為治療恰加斯病的一種手段。”
FDA批準(zhǔn)Lampit是基于III期CHICO研究（NCT02625974）的結(jié)果。這是有史以來在恰加斯病兒童群體中開展的最大規(guī)模臨床治療III期項(xiàng)目的第一部分，結(jié)果證實(shí)了Lampit（易分割、易分散、新配方nifurtimox刻痕片）治療恰加斯病兒科患者的安全性和有效性。CHICO是一項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)、雙盲、歷史對(duì)照III期研究，于2016-2018年在阿根廷、玻利維亞和哥倫比亞25個(gè)研究中心開展，共入組了330例有克氏錐蟲感染血清學(xué)證據(jù)（無恰加斯病相關(guān)心血管和/或胃腸道癥狀）的兒童患者，評(píng)估了的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。研究中，患者以2:1的比例隨機(jī)分配，接受60天（n=219）或30天（n=111）Lampit治療方案，并在治療結(jié)束后隨訪一年。
結(jié)果顯示，在治療結(jié)束后隨訪一年的血清學(xué)反應(yīng)方面，60天Lampit方案優(yōu)于歷史安慰劑對(duì)照，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。在整個(gè)研究群體中，60天方案與30天方案（未經(jīng)批準(zhǔn)的給藥方案）相比在血清學(xué)反應(yīng)方面具有優(yōu)越性。研究中，Lampit基于體重調(diào)整的劑量治療顯示出良好的安全性。該研究將繼續(xù)進(jìn)行第二部分（Lampit-SECURE），對(duì)患者進(jìn)行為期3年的隨訪，以確認(rèn)療效和安全性。
CHICO研究的協(xié)調(diào)研究員、阿根廷布宜諾斯艾利斯Ricardo Gutierrez兒童醫(yī)院寄生蟲病和恰加斯病部門負(fù)責(zé)人Jaime Altcheh博士表示：“事實(shí)上，患者越年輕，康復(fù)的機(jī)會(huì)就越大。有了新的兒科配方，我們可以更準(zhǔn)確地治療新生兒和嬰兒。這種新配方片劑可以很輕松地分割，而且溶于水的速度非?？?，這一點(diǎn)尤為重要，因?yàn)檫@些非常年幼的兒童無法吞下固體藥片，但必須在60天內(nèi)每天三次藥物治療。新配方nifurtimox是朝著治療所有受感染兒童的目標(biāo)邁出的一大步。感染后的早期治療對(duì)于預(yù)防成年期疾病的表現(xiàn)非常重要。在CHICO研究中，Lampit在0-17歲兒科患者中表現(xiàn)出良好的抗原蟲活性。”
控制恰加斯病的目標(biāo)是消除傳播、控制傳播媒介、治療女童和育齡女性（避免經(jīng)胎盤傳播）以及輸血前檢測(cè)血液。此外，其目的是讓感染者在疾病的各個(gè)階段都能獲得醫(yī)療保障。
恰加斯病的治療只基于2種硝基雜環(huán)化合物，nifurtimox和benznidazole（苯硝唑）。迄今為止，nifurtimox僅作為120毫克的片劑提供，這很難給藥，尤其是對(duì)年幼的兒童。拜耳現(xiàn)已開發(fā)出一種30毫克的片劑。這2種藥片現(xiàn)在都是快速分散的配方，可以很容易地分割，它們也可以迅速溶解在水中形成漿狀物，給那些吞咽藥片困難的患者服用。新配方已成功用于CHICO研究，提高了所有年齡組兒童的給藥準(zhǔn)確性、安全性和治療依從性。
新配方的nifurtimox將改善新生兒、嬰兒和兒童的給藥，這是患恰加斯病最脆弱的患者群體，將對(duì)控制該疾病做出重大貢獻(xiàn)。
恰加斯病由克氏錐蟲（trypanosoma cruzi）引起，主要傳播媒介為吸血獵蝽蟲，于1908年由Chagas醫(yī)生發(fā)現(xiàn)，故又稱Chagas病。主要流行于中、南美洲，所以又稱南美錐蟲病。克氏錐蟲寄生于人和哺乳動(dòng)物的血液和多種組織細(xì)胞內(nèi)。其生活史中有錐鞭毛體與無鞭毛體兩種形態(tài)。錐鞭毛體經(jīng)皮膚創(chuàng)口感染侵入人體血液。該病也可通過母乳、胎盤、輸血或食入傳染性錐蝽糞便污染的食物而感染。估計(jì)在中、南美洲有2000萬受染者。
大多數(shù)感染是無癥狀的。癥狀性病例僅顯示輕微的流感樣癥狀，這些癥狀在感染后直接出現(xiàn)。大約2個(gè)月后，恰加斯病進(jìn)入了一個(gè)持續(xù)多年的慢性階段，導(dǎo)致嚴(yán)重的器官損傷、最終導(dǎo)致心臟猝死。教育、早期診斷和治療是預(yù)防恰加斯病的關(guān)鍵。
當(dāng)前，由于疾病意識(shí)不足和獲得治療的機(jī)會(huì)有限，感染恰加斯病的患者接受治療的比例不足1%。拜耳致力于通過新的注冊(cè)申請(qǐng)并在疾病負(fù)擔(dān)較高的國家提供新的制劑，擴(kuò)大對(duì)nifurtimox的獲取和使用。