巨細胞病毒是一種常見病毒，可感染所有年齡段人群。通常，免疫系統(tǒng)正常的人在初次感染之后很少發(fā)生CMV癥狀，病毒通常保持無活性或潛伏在體內一生。但在機體免疫力降低時，可能會使病毒重新激活，導致癥狀性疾病或由其他病原體引起的繼發(fā)性感染。臨床上，CMV感染是異基因造血干細胞移植（HSCT）患者常見并發(fā)癥之一，可導致包括胃腸道疾病、肺炎或視網(wǎng)膜炎等，增加患者移植失敗和死亡風險。
來特莫韋是一種新型非核苷CMV抑制劑（3,4-二氫喹唑啉）。公開資料顯示，該產品具有新型抗CMV的作用，通過抑制巨細胞病毒末端酶復合物的活性，阻止病毒DNA的加工和包裝，從而發(fā)揮抗病毒的作用。它與更昔洛韋及磷鉀酸鈉等DNA聚合酶抑制劑的不同之處在于，來特莫韋對CMV選擇性更高，作用強度也有明顯提高。
在中國，來特莫韋曾在今年6月獲得CDE四項臨床試驗默示許可，擬開發(fā)適應癥為：用于異基因造血干細胞移植的巨細胞病毒血清反應陽性的成人受者[R+]預防CMV再激活和疾病。
在美國、歐盟和日本，來特莫韋曾被授予孤兒藥資格預防巨細胞病毒疾病。2017年11月，F(xiàn)DA批準來特莫韋口服片劑和靜脈注射液，對于接受異基因造血干細胞移植后CMV血清呈陽性的成人患者，可用于預防CMV感染和相關疾病。
根據(jù)一項在CMV血清陽性異基因HSCT的成人移植患者中進行的多中心，雙盲，安慰劑對照的3期臨床試驗，研究主要療效終點是移植后第24周臨床上顯著的CMV感染的發(fā)生率。結果顯示，在565名接受治療的患者中，與安慰劑組相比，在移植后第24周時，試驗組的患者出現(xiàn)臨床上顯著的CMV感染的比例為18％（vs 42％）。在移植后第14周內，這一數(shù)據(jù)為8％（vs 39％）。在CMV重新激活的高風險和低風險人群中，療效結果一致。另外，試驗組與安慰劑組全因死亡率分別為12％和17％。
根據(jù)默沙東早前發(fā)布的新聞稿，研究結果表明，來特莫韋在易感患者人群中，預防了臨床顯著的巨細胞病毒感染，取得了降低死亡率的重大進展。默沙東研究實驗室（Merck Research Laboratories）高管曾指出，來特莫韋是15年來在美國批準的第一種CMV感染新藥，它延續(xù)了默沙東公司長期以來為解決嚴重傳染病提供重要新療法的傳統(tǒng)。
