2025年2月13日，蛇年開(kāi)春服務(wù)第一站，上海市藥品監(jiān)管局聯(lián)合國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)檢查長(zhǎng)三角分中心赴位于張江高科技園區(qū)的上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司調(diào)研。局黨組成員、二級(jí)巡視員張清帶隊(duì)，國(guó)家藥品長(zhǎng)三角分中心主要負(fù)責(zé)人及醫(yī)學(xué)審評(píng)部、藥學(xué)審評(píng)部相關(guān)人員共同為企業(yè)指導(dǎo)服務(wù)，讓創(chuàng)新產(chǎn)品在研發(fā)的路上“少走彎路”，持續(xù)打造藥品領(lǐng)域一流營(yíng)商環(huán)境。

??上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司研發(fā)及生產(chǎn)均扎根于浦東，在基因遞送和基因編輯兩大關(guān)鍵領(lǐng)域擁有創(chuàng)新自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。該公司構(gòu)建了多個(gè)基因治療產(chǎn)品的研發(fā)管線，注冊(cè)進(jìn)展最快的是針對(duì)結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）的基因治療產(chǎn)品VGR-R01，該適應(yīng)癥是一種嚴(yán)重的致盲性視網(wǎng)膜退行疾病，在東亞人群較高發(fā)，目前尚無(wú)有效治療手段。該產(chǎn)品目前已進(jìn)入臨床III期，并獲得CDE突破性療法認(rèn)定、FDA孤兒藥資格認(rèn)定，并納入CDE《以患者為中心的罕見(jiàn)病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃》（“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”），是全球首個(gè)針對(duì)該靶點(diǎn)進(jìn)入臨床的“First-in-class”藥物。

??調(diào)研現(xiàn)場(chǎng)針對(duì)企業(yè)提出的生產(chǎn)廠房建設(shè)、生產(chǎn)許可證申報(bào)要求、細(xì)胞庫(kù)貯存、方法學(xué)研究等方面的問(wèn)題進(jìn)行了討論。張清同志表示，對(duì)于細(xì)胞基因治療產(chǎn)品、罕見(jiàn)病藥物、針對(duì)新技術(shù)新靶點(diǎn)、具有重大臨床價(jià)值的創(chuàng)新產(chǎn)品，將結(jié)合市藥品監(jiān)管局“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動(dòng)”的服務(wù)機(jī)制，在申報(bào)準(zhǔn)備、啟動(dòng)實(shí)施、現(xiàn)場(chǎng)核查等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，主動(dòng)跨前，加強(qiáng)服務(wù)，也希望企業(yè)梳理產(chǎn)品進(jìn)展及申報(bào)情況，及時(shí)與市藥監(jiān)局相關(guān)部門溝通。藥品長(zhǎng)三角分中心也表示，對(duì)于納入四個(gè)快速審評(píng)通道并具有重大臨床價(jià)值的重點(diǎn)品種，分中心將在一般性技術(shù)問(wèn)題解答、面對(duì)面咨詢、溝通交流會(huì)等方面給與企業(yè)更多的指導(dǎo)服務(wù)，為重點(diǎn)品種穩(wěn)步推進(jìn)保駕護(hù)航，加快新藥好藥上市進(jìn)程。

??市藥監(jiān)局藥品注冊(cè)處、藥品監(jiān)管處，上海藥審中心、市藥檢院負(fù)責(zé)人及有關(guān)人員參與調(diào)研。