MAC肺病是一種慢性、使人衰弱的肺部疾病，可顯著增加發(fā)病率和死亡率。MAC肺病患者會經(jīng)歷一系列的癥狀，這些癥狀通常會隨著時間的推移而惡化，包括慢性咳嗽、呼吸困難、疲勞、發(fā)燒、體重減輕和胸痛。在某些情況下，MAC肺病會對肺部造成嚴重的，甚至是永久性的損害，并且可能是致命的。MAC肺病是世界范圍內一個新出現(xiàn)的公共衛(wèi)生問題，其嚴重需求尚未得到滿足。對于許多MAC肺病患者來說，標準治療是不夠的，隨著時間的推移，癥狀可能會惡化。
在美國和歐盟，Arikayce分別于2018年9月、2020年10月獲得批準，用于治療NTM肺部感染。值得一提的是，在日本、歐洲、美國，Arikayce是第一個也是唯一一個被批準用于治療這種難治性疾病的療法，該藥的上市，標志著推進MAC肺病患者臨床護理方面的一個重要里程碑。
Insmed主席兼首席執(zhí)行官Will Lewis表示：“今天Arikayce的批準，對于日本的難治性MAC肺病患者來說是一個重要的里程碑，這些患者之前還沒有經(jīng)批準的針對這種嚴重和慢性肺病的可用療法。這也是Insmed在日本建立業(yè)務的長期承諾的實現(xiàn)，也是我們努力為全球難治性MAC肺病患者帶來Arikayce的一個有意義的步驟。在日本，這種疾病的負擔特別重，我們很高興有機會為日本的患者提供服務。”
此次批準，基于全球III期臨床研究CONVERT的數(shù)據(jù)。該研究在由MAC引起的難治性NTM肺病患者中開展，結果顯示，該研究達到了主要終點：治療第6個月時，與基于指南的多藥方案（MDR）相比，每日一次Arikayce與MDR聯(lián)合用藥治療可顯著提高痰培養(yǎng)轉化率（p＜0.0001）。具體數(shù)據(jù)為：治療第6個月時，Arikayce與GBT聯(lián)合治療組有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病證據(jù)，GBT治療組中患者比例僅為9%。安全性方面，影響呼吸系統(tǒng)的最常見副作用是發(fā)音困難、咳嗽、呼吸困難和咯血。
Arikayce是一種新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制劑。阿米卡星是一種針對多種NTM有治療作用的氨基糖苷類抗生素，但需要靜脈給藥，因對聽力、平衡和腎功能有嚴重毒性而使用受限。
Insmed公司先進的肺脂質體技術使用電荷中性脂質體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會被NTM感染的肺巨噬細胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時減少了全身暴露，從而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平進入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異化的優(yōu)勢。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生產的Lamira霧化系統(tǒng)進行一天一次的給藥。
目前的國際治療指南建議，對接受標準療法治療至少6個月失敗的MAC肺病患者，推薦使用Arikayce與一種多藥方案（MDR）聯(lián)合應用。
