近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報(bào)的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。
血友病 B是由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，通過(guò)rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑?xì)胞（主要是肝細(xì)胞），從而表達(dá)FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。
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