經(jīng)中國NMPA批準ASC42 PBC二期和三期協(xié)議，甘奈克斯有望在100名對尿氧膽酸反應(yīng)不足或不能耐受尿氧膽酸（UDCA）的患者中完成II期試驗。第二階段研究由三個活性治療臂和一個安慰劑控制臂組成，比例為1：1：1：1，預(yù)計將于2022年下半年完成。甘內(nèi)克斯將在與中國NMPA就藥品注冊相關(guān)事宜（如化學(xué)、制造和控制（CMC）和毒理學(xué)研究進行溝通后，啟動第三階段試驗。
ASC42 是一種內(nèi)部開發(fā)的新型非類固醇、選擇性、強效法尼索 X 受體 （FXR） 激動劑，具有一流的潛力和全球知識產(chǎn)權(quán)。ASC42美國第一階段試驗的數(shù)據(jù)顯示，在14天的治療中，沒有觀察到每天一次的人類治療劑量為15毫克，F(xiàn)XR靶點接觸生物標志物FGF19在15毫克劑量治療的第14天增加了1，780%。此外，平均LDL-C值保持在正常范圍內(nèi)，在14天，一次每日治療15毫克。
UDCA 是唯一被批準的藥物中國對于 PBC 和大約 40% 的 PBC 患者對 UDCA 反應(yīng)不足或無法容忍 UDCA。奧比特狂酸 （OCA）， 這是不批準中國，是美國唯一批準的藥物為PBC患者誰反應(yīng)不足或不能容忍UDCA。然而，在OCA治療的患者中，修剪率和低密度脂蛋白-C水平顯著增加。缺乏修剪和LDL-C水平增加的治療劑量使ASC42一個潛在的一流的PBC藥物。甘內(nèi)克斯打算在完成第二階段研究后，在美國和歐盟開始第三階段的試驗。中國.
賈繼東首都醫(yī)科大學(xué)北京友誼醫(yī)院肝病中心主任、國家消化系統(tǒng)疾病臨床研究中心副主任醫(yī)學(xué)博士表示："PBC治療的醫(yī)療需求明顯未得到滿足，從I期數(shù)據(jù)看，在為期兩周的ASC42人體治療劑量治療中，沒有觀察到任何瘙絲。我很高興成為 PBC 指示的 ASC42 臨床試驗的主要研究者。
博士。金子 J. 吳Ascletis的創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官說："經(jīng)過最近通過免疫療法治療CHB功能治療的進展，我們現(xiàn)已獲得PBC的批準，成為中國NMPA第三個ASC42肝膽病標志。我們正在努力將自己轉(zhuǎn)變?yōu)楦文懖〉娜蜓邪l(fā)領(lǐng)導(dǎo)者。
關(guān)于阿斯克萊蒂斯
Ascletis 是在香港聯(lián)交所 （1672.HK）上市的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動型生物技術(shù)，是涵蓋從發(fā)現(xiàn)、開發(fā)到制造和商業(yè)化等整個價值鏈的全球平臺。Ascletis 致力于開發(fā)和商業(yè)化病毒性疾病、NASH/PBC 和癌癥（口腔癌代謝檢查點和免疫檢查點抑制劑）領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，以滿足在中國和全球。Ascletis 由擁有深厚專業(yè)知識和良好記錄的管理團隊領(lǐng)導(dǎo)，從全球角度瞄準那些醫(yī)療需求未得到滿足的治療領(lǐng)域，并高效推進管道的發(fā)展，以在全球競爭中處于領(lǐng)先地位。迄今為止，Ascletis 已擁有 3 種營銷產(chǎn)品和 18 條具有全球競爭力的候選藥物的強大研發(fā)管道，并正在積極探索新的治療領(lǐng)域。
1. 病毒性疾病：（1） 乙型肝炎病毒（功能治療）：專注于以皮下注射PD-L1抗體®ASC22和飛馬作為基石藥物的CHB功能治療的突破性療法。（2） 艾滋病毒/艾滋?。篈SC22，一種免疫療法，旨在恢復(fù)艾滋病毒特有的免疫反應(yīng)，并最終導(dǎo)致艾滋病毒感染者的功能治療。（3） 丙型肝炎：成功推出了將ASCLEVIR®和GAN®OVO（RDV/DNV療法）相結(jié)合的全口服治療方案。
2. 非酒精性胃肝炎/原發(fā)性膽囊炎：甘內(nèi)克斯，阿斯克萊蒂斯的全資公司，致力于NASH領(lǐng)域新藥的研發(fā)和商業(yè)化。Gannex 有三個臨床階段藥物候選者，針對三個不同的靶點 - FASN、THR+ 和 FXR，三個針對 NASH 的固定劑量組合和一個針對 FXR 的 PBC 計劃。
3. 癌癥（口腔癌代謝檢查點和免疫檢查點抑制劑）：針對FASN的口服抑制劑管道，在癌癥脂質(zhì)代謝中起著關(guān)鍵作用，以及下一代口腔PD-L1小分子免疫檢查點抑制劑管道。
4. 探索性適應(yīng)癥：痤瘡：繼NASH和復(fù)發(fā)性GBM之后，ASC40的第三個指示已被批準進入第二階段臨床試驗。
