1.榮昌生物：注射用緯迪西妥單抗

藥物作用機制/靶點：靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物

納入優(yōu)先審評理由：符合附條件批準的藥品

緯迪西妥單抗（disitamab vedotin，RC48）是榮昌生物開發(fā)的抗體-藥物偶聯(lián)（ADC）藥物。該產(chǎn)品以腫瘤表面的HER2蛋白為靶點，能精準識別癌細胞并與之結合，穿透細胞膜進入其內(nèi)部，從而殺死癌細胞。在美國，緯迪西妥單抗還獲得FDA授予的胃癌（用于治療罕見?。┕聝核庂Y格，且已獲批進行尿路上皮癌的2期臨床研究。

此次該產(chǎn)品在中國提交上市申請并獲得優(yōu)先審評，適應癥為：用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌（包括胃食管結合部腺癌）。根據(jù)榮昌生物此前開展的單臂、多中心關鍵性2期臨床試驗，127例既往接受過2線或2線以上系統(tǒng)化療的HER2過表達晚期胃癌（包括胃食管結合部腺癌）患者，使用緯迪西妥單抗治療后，IRC評效的ORR達到23.6%，中位PFS為4.1個月，中位OS為7.5個月。

2、山東博士倫福瑞達制藥：丁苯那嗪片

藥物作用機制/靶點：VMAT 2抑制劑

納入優(yōu)先審評理由：臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品

丁苯那嗪最初用于精神分裂癥的治療，2008年獲得美國FDA快速批準上市，成為首個在美國獲批治療亨廷頓舞蹈癥（HD）的藥物。該藥主要通過可逆性的抑制中樞神經(jīng)系統(tǒng)的單胺轉(zhuǎn)運蛋白2（VMAT 2）來降低單胺類化合物，如5?羥色胺，多巴胺和去甲腎上腺素等的供應從而產(chǎn)生藥理活性。根據(jù)CDE公告，此次納入優(yōu)先審評的丁苯那嗪片是臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品。

“舞蹈病癥狀”是HD最顯見的癥狀，近90%的亨廷頓患者在患病時期都會出現(xiàn)包括上下肢、面部或軀體的抽搐和不自主運動。此前，亨廷頓舞蹈癥已在中國被納入《第一批罕見病目錄》。值得一提的是，此前梯瓦公司（Teva）開發(fā)的氘代丁苯那嗪片已正式在中國獲得批準。