2024年10月11日，藥審中心舉辦了第十期藥審云課堂，重點(diǎn)就罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的監(jiān)管考慮及新發(fā)布文件進(jìn)行宣貫解讀，并就業(yè)界關(guān)心的常見(jiàn)問(wèn)題進(jìn)行交流解讀。此次云課堂旨在指導(dǎo)和幫助研發(fā)單位在罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)全程充分傾聽(tīng)患者聲音，推動(dòng)以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)和上市。來(lái)自藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)、藥品研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及高等院校8000余人在線(xiàn)觀看。

       為落實(shí)國(guó)家局黨組要求，進(jìn)一步加快罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和上市，藥審中心今年開(kāi)展了“以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作”，通過(guò)整合資源、統(tǒng)籌協(xié)調(diào)、專(zhuān)項(xiàng)推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物審評(píng)相關(guān)工作。目前藥審中心已發(fā)布9項(xiàng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，近3年共批準(zhǔn)128個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市，較好緩解了我國(guó)罕見(jiàn)病患者臨床迫切需求。

       本次課程主要圍繞以患者為中心藥物研發(fā)的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施和獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估等相關(guān)內(nèi)容，從患者視角充分權(quán)衡藥物的臨床獲益和風(fēng)險(xiǎn)，并助力研發(fā)機(jī)構(gòu)作出科學(xué)決策進(jìn)行講解。在此基礎(chǔ)上，課程詳細(xì)講解了“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”申報(bào)說(shuō)明和關(guān)注要點(diǎn)；針對(duì)罕見(jiàn)病藥物的臨床適應(yīng)癥多樣，疾病自然史及藥物類(lèi)型各異，重點(diǎn)就非臨床研究項(xiàng)目設(shè)計(jì)基本考慮進(jìn)行了分享。

       另外，對(duì)近期申請(qǐng)人咨詢(xún)較多的比如藥品注冊(cè)申請(qǐng)電子申報(bào)常見(jiàn)問(wèn)題、藥品注冊(cè)核查常見(jiàn)問(wèn)題進(jìn)行了有針對(duì)性的解答。最后，本次課程圍繞近期新發(fā)布的《化學(xué)藥品仿制藥口服溶液劑藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，就化學(xué)藥品仿制藥口服溶劑的適用范圍、質(zhì)量及穩(wěn)定性研究及人體生物等效性研究豁免對(duì)輔料的要求進(jìn)行了分享及解讀。

       現(xiàn)將本場(chǎng)培訓(xùn)視頻鏈接和二維碼在我中心網(wǎng)站發(fā)布，以供交流分享，播放時(shí)間截至10月31日。

       培訓(xùn)視頻觀看鏈接:

       https://wx.vzan.com/live/page/754706180?v=1727360260296

       培訓(xùn)視頻觀看二維碼：