發(fā)布日期：20241216

       依據(jù)《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將VGR-R01納入“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”，試點(diǎn)項(xiàng)目的基本信息如下：

       品種名稱：VGR-R01

       申報(bào)單位：上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司

       適應(yīng)癥：結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性

       申報(bào)階段：C階段-關(guān)鍵研究前階段

       工作要點(diǎn)：關(guān)鍵臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)方法采用優(yōu)效試驗(yàn)設(shè)計(jì)，擬應(yīng)用的臨床結(jié)局評(píng)估包括患者報(bào)告的結(jié)局（PRO）和功能結(jié)局（PerfO）。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心          

2024年12月16日