發(fā)布日期：20241216

       依據(jù)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關(guān)愛計劃”）申報指南》，現(xiàn)將VGR-R01納入“關(guān)愛計劃”，試點項目的基本信息如下：

       品種名稱：VGR-R01

       申報單位：上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司

       適應(yīng)癥：結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性

       申報階段：C階段-關(guān)鍵研究前階段

       工作要點：關(guān)鍵臨床試驗統(tǒng)計學(xué)方法采用優(yōu)效試驗設(shè)計，擬應(yīng)用的臨床結(jié)局評估包括患者報告的結(jié)局（PRO）和功能結(jié)局（PerfO）。

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心          

2024年12月16日