今天（2日），國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。

據(jù)介紹，移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴重時可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。

國家藥監(jiān)局藥品審評中心副主任 王濤：從2017年開始，到現(xiàn)在我國干細胞一共批準了有120多款（藥品）進入臨床試驗階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

細胞治療產(chǎn)品是全球醫(yī)藥發(fā)展的前沿和熱點。國家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，設(shè)立加快臨床急需新藥上市通道，加強政策引導，完善評價體系標準，加強技術(shù)指導和溝通交流服務(wù)，助力創(chuàng)新療法早日惠及患者。

2024年，國家藥監(jiān)局批準上市創(chuàng)新藥48個，包括罕見病用藥等重點領(lǐng)域的一批新藥好藥加速上市，部分創(chuàng)新藥實現(xiàn)全球同步研發(fā)、同步申報、同步審評和上市，甚至全球首先上市，更好地滿足了我國公眾用藥需求。

干細胞知識

知多少

1

什么是干細胞？

干細胞是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態(tài)下能夠自我復制的細胞。按照來源，干細胞可以分為成體干細胞、人胚干細胞和誘導多能干細胞等；按照功能，干細胞可以分為造血干細胞、間充質(zhì)干細胞等。

2

什么是間充質(zhì)干細胞，有什么特點？

間充質(zhì)干細胞(MSCs)，是一群具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細胞具有向多種間充質(zhì)系列細胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細胞等）或非間充質(zhì)系列細胞分化的潛能，并具有細胞因子分泌功能。間充質(zhì)干細胞的作用機制尚不完全明確，研究認為此類細胞具有免疫調(diào)節(jié)作用，能夠通過多種機制影響免疫功能。

3

我國批準的間充質(zhì)干細胞藥品用于治療什么疾??？

艾米邁托賽注射液是我國首款獲批上市的間充質(zhì)干細胞（MSCs）治療藥品，用于激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 為 急 性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細胞移植術(shù)后非復發(fā)性死亡的原因之一。防治 GVHD 對異基因造血干細胞移植成功、移植后長期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。

目前，間充質(zhì)干細胞治療其他疾病的臨床試驗仍在進行中，尚無確切的臨床安全有效性數(shù)據(jù)。

4

使用間充質(zhì)干細胞治療藥品是否存在風險？

使用間充質(zhì)干細胞治療藥品有發(fā)生不良反應(yīng)的風險。艾米邁托賽注射液的臨床試驗中，暫未觀察到與試驗藥物相關(guān)的重要安全性風險。但由于目前間充質(zhì)干細胞的作用機制和體內(nèi)存活時間仍不完全清楚，上市后使用過程中需繼續(xù)觀察潛在的長期風險。

間充質(zhì)干細胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應(yīng)當在正規(guī)醫(yī)院中，在醫(yī)生的指導下憑處方使用，并嚴格按照說明書規(guī)定的適應(yīng)癥、用法用量等要求規(guī)范使用。

5

間充質(zhì)干細胞是如何開發(fā)為藥品的？

間充質(zhì)干細胞要開發(fā)成為藥品，必須嚴格按照《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》等法律法規(guī)以及相關(guān)技術(shù)要求，經(jīng)科學規(guī)范研究，證明其安全、有效、質(zhì)量可控，按程序取得藥品注冊證書后方能成為藥品，并規(guī)定有特定的適應(yīng)癥、用法用量等。

細胞治療藥品研發(fā)過程包括藥學研究、非?臨床研究、?臨床試驗等，通常較為復雜、漫長，要求較高。藥學研究包括生產(chǎn)工藝開發(fā)、質(zhì)量標準研究等；非?臨床研究包括藥理學研究、藥代動力學研究、非臨床安全性研究等；?臨床試驗則是在人體驗證產(chǎn)品的安全性有效性。

6

間充質(zhì)干細胞藥品研發(fā)上市的要求有哪些？

間充質(zhì)干細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質(zhì)量可控的有關(guān)要求。除應(yīng)當符合常規(guī)藥物研發(fā)藥學、非臨床研究及臨床試驗有關(guān)共性要求外，根據(jù)間充質(zhì)干細胞特點，國家藥監(jiān)局還組織研究制定了一系列有針對性的指導原則，進一步規(guī)范和指導藥物研發(fā)，提高研究質(zhì)效。例如，為指導間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗開展，藥品審評中心于2024年1月12日發(fā)布了《間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導原則》。同時，我國持續(xù)推進藥品監(jiān)管科學化、法制化、國際化、現(xiàn)代化，轉(zhuǎn)化實施了國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）全部指導原則，相關(guān)技術(shù)要求與國際通行標準全面接軌。

細胞治療藥品是當前藥物研發(fā)熱點領(lǐng)域，受到國際社會廣泛關(guān)注。近年來，我國持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，設(shè)立了加快臨床急需新藥上市通道。對符合要求的細胞治療藥品，國家藥監(jiān)局優(yōu)先配置審評、核查檢驗等資源，在程序不減少、標準不降低的前提下，加強技術(shù)指導和溝通交流，縮短審評時限，推動加快上市，更好地滿足患者用藥需求。

7

目前已上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品有哪些？

目前全球獲批上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品約10個，其細胞來源、適應(yīng)癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質(zhì)干細胞治療藥品有4款，除我國批準的艾米邁托賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批準的骨髓間充質(zhì)干細胞。

（總臺央視記者 楊陽 余靜英）