-美國食品和藥物管理局（FDA）近日批準(zhǔn)Isturisa®（osilodrostat，口服片劑），用于治療庫欣綜合征（Cushing’s syndrome，CS）成人患者，具體為：不能進(jìn)行垂體手術(shù)、或已接受手術(shù)但仍然患病的成人患者。庫欣綜合征（CS）是一種罕見疾病，由腎上腺分泌過多的皮質(zhì)醇引起。Isturisa是FDA批準(zhǔn)的第一個通過阻斷11β-羥化酶和阻止皮質(zhì)醇生物合成直接解決皮質(zhì)醇過量產(chǎn)生的藥物。
Isturisa®將提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。Isturisa®的好處是它能夠控制或使成人CS患者的皮質(zhì)醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使該產(chǎn)品成為CS患者有價值的治療選擇。
Isturisa由諾華開發(fā)。2019年7月，該公司將3款內(nèi)分泌藥物以3.9億美元出售給了意大利制藥公司Recordati，分別為：Isturisa、2款肢端肥大癥治療藥物Signifor（pasireotide diaspartate）和長效藥物Signifor LAR（pasireotide pamoate）。
在歐盟，Isturisa于2020年1月獲得批準(zhǔn)，用于治療成人內(nèi)源性庫欣綜合征（CS）。Isturisa®的活性藥物成分是osilodrostat，這是一種皮質(zhì)醇合成抑制劑，通過抑制11-β羥化酶發(fā)揮作用，這種酶負(fù)責(zé)腎上腺皮質(zhì)醇生物合成的最后一步。在美國和歐盟，Isturisa均被授予了孤兒藥資格。
