Neurelis是總部位于美國(guó)圣地亞哥的一家?？扑幧?，專注于授權(quán)、開發(fā)和商業(yè)化用于治療癲癇及其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病的藥物。近日，該公司宣布，在美國(guó)市場(chǎng)推出癲癇新藥Valtoco（地西泮鼻腔噴霧劑），該藥于今年1月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為：作為一種急性治療藥物，用于治療6歲及以上癲癇患者的間歇性、刻板性癲癇頻繁發(fā)作活動(dòng)（即癲癇叢集性發(fā)作、急性反復(fù)性癲癇發(fā)作），這種發(fā)作不同于患者通常的癲癇發(fā)作模式。Valtoco的獨(dú)特配方融入了Intravail技術(shù)，可實(shí)現(xiàn)始終如一的可靠吸收，已被證明具有普遍的安全性和良好的耐受性。
值得一提的是，Valtoco是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于6歲及以上癲癇患者癲癇叢集發(fā)作搶救性治療的鼻腔噴霧劑。之前，Valtoco還被FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予了為期7年的孤兒藥專營(yíng)權(quán)。直到最近，在醫(yī)療機(jī)構(gòu)之外的批準(zhǔn)方案只能作為直腸給藥。因此，Valtoco鼻腔噴霧劑的上市，對(duì)癲癇社區(qū)來(lái)說(shuō)是一個(gè)重大的進(jìn)步。
叢集性或急性反復(fù)癲癇發(fā)作在癲癇患者的生活中既危險(xiǎn)又極具破壞性，Valtoco將為這類患者提供一種安全可靠、耐受性良好、簡(jiǎn)單即用的鼻腔噴霧劑。
Valtoco是一種專利配方的diazepam（地西泮），融入了一種基于維生素E的溶液和Intravail®吸收增強(qiáng)技術(shù)的獨(dú)特組合。之前，FDA已授予Valtoco孤兒藥地位和快速通道地位。Intravail®經(jīng)粘膜吸收增強(qiáng)技術(shù)可以無(wú)創(chuàng)性地輸送多種蛋白質(zhì)、肽和小分子藥物。
在美國(guó)大約有340多萬(wàn)癲癇患者，每年大約確診20萬(wàn)新病例。盡管有慢性的每日口服藥物控制癲癇，但仍有相當(dāng)一部分的患者繼續(xù)經(jīng)歷癲癇發(fā)作。在這些不受控的患者中，約有17萬(wàn)的患者有頻繁發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)，也被稱為叢集性或急性反復(fù)性發(fā)作。這是癲癇群體中存在的一個(gè)未滿足重大需求。
Valtoco的批準(zhǔn)得到了廣泛的臨床和臨床前研究的數(shù)據(jù)支持，包括在健康志愿者和癲癇患者中開展的研究。在一項(xiàng)長(zhǎng)期、開放標(biāo)簽、重復(fù)給藥的患者研究中，對(duì)Valtoco的安全性進(jìn)行了評(píng)估：共入組130多例患者，超過2000次癲癇發(fā)作采用Valtoco進(jìn)行了治療。研究中，Valtoco表現(xiàn)出了高的生物利用度，每次給藥之間的變化度低，并且安全性和耐受性良好，最常見的不良反應(yīng)（≥4%）為嗜睡、頭痛和鼻不適。
癲癇基金會(huì)（Epilepsy Foundation）首席醫(yī)療&創(chuàng)新官、NYU Langone Health綜合癲癇中心神經(jīng)學(xué)系Jacqueline A教授表示：“目前，大多數(shù)需要干預(yù)的癲癇，都是以不方便的方式進(jìn)行治療。因此，對(duì)癲癇社區(qū)來(lái)說(shuō)，擁有一個(gè)總體上安全、可靠、隨時(shí)可用的癲癇叢集發(fā)作搶救治療藥物是一個(gè)大好消息。諸如Valtoco之類的搶救藥物，以及最新的癲癇搶救性治療項(xiàng)目的推出，可以幫助那些經(jīng)歷癲癇叢集發(fā)作的患者提高生活質(zhì)量。”
