今日，Anima Biotech宣布，該公司已經(jīng)與武田（Takeda）達(dá)成一項戰(zhàn)略合作，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)靶向mRNA翻譯的小分子藥物，用于治療具有特定遺傳學(xué)特征的神經(jīng)疾病。傳統(tǒng)小分子藥物難于靶向“不可成藥”靶點的原因是這些蛋白靶點缺少能夠與小分子藥物結(jié)合的“口袋”。而Anima Biotech公司的策略是不直接靶向蛋白靶點本身，而是靶向編碼蛋白靶點的mRNA的翻譯過程。
該公司的專有技術(shù)平臺能夠?qū)崟r觀察mRNA翻譯的水平，從而可以用來篩選特異性提高或者降低蛋白合成的小分子候選化合物。目前，該公司的研發(fā)管線中已經(jīng)包含有靶向c-myc和KRAS這類著名的“不可成藥”靶點的候選化合物。
根據(jù)協(xié)議，臨床前研究合作最初將包括Anima公司針對亨廷頓病（Huntington’s Disease）的研發(fā)項目，開發(fā)抑制突變蛋白合成的小分子藥物，以及針對武田提供的另外兩個與神經(jīng)疾病相關(guān)的靶點的候選化合物。Anima可能獲得約1.2億美元的前期和臨床前研究里程碑付款，以及11億美元的臨床和推廣里程碑付款。此外，武田有權(quán)擴(kuò)展這一合作，額外添加3個靶點，并支付給Anima高達(dá)12億美元的后續(xù)付款。
