今日，Anima Biotech宣布，該公司已經(jīng)與武田（Takeda）達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)靶向mRNA翻譯的小分子藥物，用于治療具有特定遺傳學(xué)特征的神經(jīng)疾病。傳統(tǒng)小分子藥物難于靶向“不可成藥”靶點(diǎn)的原因是這些蛋白靶點(diǎn)缺少能夠與小分子藥物結(jié)合的“口袋”。而Anima Biotech公司的策略是不直接靶向蛋白靶點(diǎn)本身，而是靶向編碼蛋白靶點(diǎn)的mRNA的翻譯過程。
該公司的專有技術(shù)平臺(tái)能夠?qū)崟r(shí)觀察mRNA翻譯的水平，從而可以用來(lái)篩選特異性提高或者降低蛋白合成的小分子候選化合物。目前，該公司的研發(fā)管線中已經(jīng)包含有靶向c-myc和KRAS這類著名的“不可成藥”靶點(diǎn)的候選化合物。
根據(jù)協(xié)議，臨床前研究合作最初將包括Anima公司針對(duì)亨廷頓?。℉untington’s Disease）的研發(fā)項(xiàng)目，開發(fā)抑制突變蛋白合成的小分子藥物，以及針對(duì)武田提供的另外兩個(gè)與神經(jīng)疾病相關(guān)的靶點(diǎn)的候選化合物。Anima可能獲得約1.2億美元的前期和臨床前研究里程碑付款，以及11億美元的臨床和推廣里程碑付款。此外，武田有權(quán)擴(kuò)展這一合作，額外添加3個(gè)靶點(diǎn)，并支付給Anima高達(dá)12億美元的后續(xù)付款。
