3月24日，國家藥品監(jiān)督管理局正式對外宣布，其通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)Blueprint Medicines Corporation申報(bào)的1類創(chuàng)新藥普拉替尼膠囊（商品名：普吉華）上市，用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。這是國內(nèi)首個(gè)獲批上市的選擇性RET抑制劑，也是首個(gè)使用海南博鰲樂城真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)獲批的藥品。

普拉替尼為受體酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制劑，可選擇性抑制RET激酶活性，有效抑制表達(dá)RET（野生型和多種突變型）的細(xì)胞增殖。該品種用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。該品種上市為局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者提供了新的治療選擇。

2019年，國家藥監(jiān)局與海南省聯(lián)合啟動(dòng)了海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，探索將臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于藥品醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊和監(jiān)管決策實(shí)踐，這有助于縮短海外藥械在國內(nèi)上市時(shí)間。

據(jù)博鰲樂城先行區(qū)管理局3月24日對外發(fā)布的信息顯示，普拉替尼于2020年9月初獲美國FDA批準(zhǔn)上市，緊接著，2020年9月29日，在博鰲樂城實(shí)現(xiàn)首次落地使用，2020年10月26日又進(jìn)入博鰲樂城藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)，是博鰲樂城臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)首批3個(gè)藥品品種之一。

從上述看，普拉替尼從進(jìn)入中國，到獲批上市，僅僅用了差不多半年時(shí)間。

博鰲樂城先行區(qū)管理局表示，普拉替尼的上市，標(biāo)志著海南博鰲樂城藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)取得重大突破。

值得一提的是，普拉替尼更早由Blueprint Medicines公司開發(fā)，基石藥業(yè)（02616.HK）于2018年6月獲得了該產(chǎn)品在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。如今，該藥品也成為基石藥業(yè)首個(gè)商業(yè)化上市的產(chǎn)品。

基石藥業(yè)方面對第一財(cái)經(jīng)記者表示，公司為旗下新藥上市后的商業(yè)化做好了充足準(zhǔn)備，如已組建了一支規(guī)模超過200人的銷售團(tuán)隊(duì)。除了建構(gòu)內(nèi)部組織外，公司也在與中國的頭部分銷商進(jìn)行談判，以此建立分銷管道