根據(jù)此前優(yōu)先審評(píng)公示信息，本次即將獲批的適應(yīng)癥為：不存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病患者（先天性凝血因子 VIII 缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療。

艾美賽珠單抗是羅氏開發(fā)的重組人源化雙特異性抗體，其機(jī)制通過橋接活化的凝血因子 IX 和凝血因子 X，從而恢復(fù) A 型血友病患者的凝血過程。該藥于 2017 年 11 月經(jīng) FDA 批準(zhǔn)上市，用于含凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病患者的出血預(yù)防治療，商品名為 Hemlibra。

在上市之初，作為罕見病治療的艾美賽珠單抗適應(yīng)癥范圍較狹窄，因此銷量一般，在 2017 年底至 2018 年的全球銷售額共 2.3 億瑞士法郎。2018 年 10 月，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)其適應(yīng)癥擴(kuò)大至所有類型 A 型血友病患者的出血預(yù)防治療。隨后，其銷售額迅速增長(zhǎng)，2019 年，其全球銷售額漲至 13.80 億瑞士法郎。

在國(guó)內(nèi)，艾美賽珠單抗是首款獲批上市的雙抗類藥物，于 2018 年 11 月獲 NMPA 批準(zhǔn)用于存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友?。ㄏ忍煨阅蜃?VIII 缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療（商品名：舒友立樂®）。

2020 年 5 月，羅氏提交擴(kuò)大適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲 CDE 受理，同年 9 月被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)審批。預(yù)計(jì)在該適應(yīng)癥獲批后，其銷售額會(huì)得到進(jìn)一步的提高。同時(shí)，主要治療方式為凝血因子替代療法的 A 型血友病患者也將迎來(lái)新的有效預(yù)防治療方式。