近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)北海康成（上海）生物科技有限公司申報(bào)的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。
戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，從而發(fā)揮治療作用。該品種的上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。
