柯克蘭， QC,2021年10月29日/CNW Telbec/ - 輝瑞加拿大烏爾克宣布其下一代長效生長激素注射，公關(guān)恩根拉（索馬特羅貢），已獲批準(zhǔn)® 加拿大衛(wèi)生部.NGENLA是一種每周一次的長效重組人類生長激素，用于長期治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足（生長激素缺乏或GHD）而出現(xiàn)生長失敗的兒科患者。
NGENLA為兒科患者、其親人和護(hù)理提供者提供治療選項(xiàng)，將兒童的治療頻率從每日注射降低到每周注射一次。
"我們很高興加拿大是第一個(gè)批準(zhǔn)恩根拉的國家，"他說布倫達(dá)·庫珀斯通， MD， 罕見病首席開發(fā)官， 輝瑞全球產(chǎn)品開發(fā)."今天的宣布是我們努力提供治療方案，幫助兒童充分發(fā)揮其潛力的一個(gè)重要里程碑。
GHD是一種罕見的疾病，其特征是腦垂體生長激素分泌不足，影響全世界大約4，000至10，000名兒童中的1名。1,2在加拿大，這代表大約1 600名兒童。6如果不進(jìn)行治療，受影響的兒童將持續(xù)生長衰減，成年后身高會(huì)很短。3,4"這對(duì)生長激素缺乏的患者來說是個(gè)好消息加拿大，誰現(xiàn)在有另一種治療選擇，"博士說。切里交易， 前兒科內(nèi)分泌學(xué)主任在朱圣賈斯汀在蒙特利爾."內(nèi)分泌社區(qū)以及患有GHD的患者和家庭已經(jīng)等待了很長時(shí)間，等待一種減少注射頻率的方法。
在臨床數(shù)據(jù)方面，NGENLA 注射已根據(jù)全球第三階段試驗(yàn)的安全性和有效性數(shù)據(jù)獲得合規(guī)通知 （NOC）。索馬特羅貢第三階段試驗(yàn)是在20多個(gè)國家進(jìn)行的隨機(jī)、開放標(biāo)簽、主動(dòng)對(duì)照研究，評(píng)估NGENLA（索馬特羅貢）注射的安全性和有效性。這項(xiàng)研究登記并治療了224名患有生長激素缺乏癥的治療天真兒童。7
"輝瑞加拿大公司為將這種新療法帶給加拿大人而感到自豪，這顯示了我們長期以來致力于促進(jìn)對(duì)受 GH 障礙影響者的護(hù)理，"他說弗雷德里克·利特爾， 加拿大鉛 - 罕見疾病， 輝瑞加拿大 ULC."Pfizer 對(duì)罕見疾病的關(guān)注建立在 20 多年的經(jīng)驗(yàn)基礎(chǔ)上，這是一個(gè)專注于罕見疾病的專門研究單位，以及一系列重點(diǎn)疾病領(lǐng)域的全球多種藥物組合，包括罕見的造乳學(xué)、神經(jīng)學(xué)、心臟和遺傳代謝疾病。
2014 年，輝瑞和 OPKO 簽署了一項(xiàng)全球協(xié)議，用于開發(fā)和商業(yè)化用于治療 GHD 的索馬特羅貢。根據(jù)協(xié)議，OPKO負(fù)責(zé)開展臨床計(jì)劃，輝瑞公司負(fù)責(zé)索馬特羅貢的注冊(cè)和商業(yè)化。
關(guān)于生長激素缺乏
生長激素缺乏是一種罕見的疾病，其特點(diǎn)是腦垂體生長激素分泌不足，影響約1，600名加拿大兒童。1,2,6在兒童中，這種疾病可能由基因突變引起或在出生后獲得。1,5由于患者的腦垂體分泌的索馬特羅平水平不足，導(dǎo)致生長的激素，孩子的身高可能會(huì)受到影響，青春期可能會(huì)延遲。1,3,4如果不進(jìn)行治療，受影響的兒童將持續(xù)生長衰減，成年后身高會(huì)很短。3,4
大約恩根拉TM（索馬特羅貢） 注射
恩根拉TM是一種生物制品，是糖?；?，包括人類生長激素的氨基酸序列和C終端肽（CTP）的一個(gè)副本，從人類膽堿鏈（hCG）在N-終點(diǎn)站和兩個(gè)副本的CTP（串聯(lián)）在C-終點(diǎn)站。糖酰和CTP域占分子的延長半衰期。在加拿大， 恩根拉TM（索馬特羅貢）注射用于長期治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足（生長激素缺乏）而出現(xiàn)生長失敗的兒科患者。
