銀泉，麥德,2021年11月12日/PRNewswire/ -- 今天，美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)貝斯雷米（繩索蛋白alfa-2b-njft）注射治療成人多細(xì)胞血癥，這是一種導(dǎo)致紅血球生產(chǎn)過剩的血液疾病。多余的細(xì)胞使血液變厚，減緩血液流動(dòng)，增加血塊的機(jī)會(huì)。

"超過 7，000 種罕見疾病影響超過 3000 萬人美國.多細(xì)胞血癥每年影響大約6，200名美國人，"說安·法雷爾，美國食品和藥物管理局藥物評(píng)估和研究中心非惡性血液學(xué)司司長(zhǎng)。"這一行動(dòng)凸顯了FDA致力于幫助罕見疾病患者獲得新療法的承諾。

Besremi 是 FDA 批準(zhǔn)的第一種多細(xì)胞血癥 Vera 藥物，患者無論其治療歷史如何都可以服用，也是第一種專門批準(zhǔn)用于多細(xì)胞血癥 Vera 的干擾素療法。

多細(xì)胞血癥的治療包括細(xì)胞切除術(shù)（通過靜脈針頭去除多余的血細(xì)胞的程序）以及減少血細(xì)胞數(shù)量的藥物;貝斯雷米就是其中之一。Besremi被認(rèn)為通過連接到體內(nèi)的某些受體來起作用，從而引發(fā)連鎖反應(yīng)，使骨髓減少血細(xì)胞的產(chǎn)生。Besremi是一種長(zhǎng)效藥物，患者每?jī)芍茉谄つw下注射一次。如果貝斯雷米能夠減少多余的血細(xì)胞并維持正常水平至少一年，那么劑量頻率可能會(huì)降低到每四周一次。

貝斯雷米的有效性和安全性在多中心、單臂上進(jìn)行了評(píng)估試驗(yàn)持續(xù)了7.5年在這項(xiàng)試驗(yàn)中，51名患有多囊性血癥的成年人平均接受貝斯雷米治療約5年。Besremi的有效性通過觀察有多少患者實(shí)現(xiàn)了完全的血液反應(yīng)來評(píng)估，這意味著患者的紅細(xì)胞體積小于45%，沒有最近的細(xì)胞切除術(shù)，正常的白細(xì)胞計(jì)數(shù)和血小板計(jì)數(shù)，正常的脾臟大小，沒有血塊?？傮w而言，61%的患者有完全的血液反應(yīng)。

Besremi 可導(dǎo)致肝酶升高、白血球水平低、血小板水平低、關(guān)節(jié)疼痛、疲勞、瘙癢、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感樣疾病。副作用可能還包括尿路感染、抑郁癥和暫時(shí)性缺血性發(fā)作（中風(fēng)樣發(fā)作）。

干擾素阿爾法產(chǎn)品，如貝斯雷米，可能導(dǎo)致或惡化神經(jīng)精神病，自身免疫，缺血（沒有足夠的血液流向身體的一部分）和傳染病，這可能導(dǎo)致危及生命或致命的并發(fā)癥。不得服用 Besremi 的患者包括對(duì)藥物過敏的患者、患有嚴(yán)重精神疾病或嚴(yán)重精神疾病史的患者、免疫抑制移植接受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病史的患者以及肝病患者。

可能懷孕的人在使用貝斯雷米之前應(yīng)該接受懷孕測(cè)試，因?yàn)橛刑菏軅奈ｋU(xiǎn)。

貝斯雷米收到孤兒藥物此指示的指定。孤兒藥物指定提供獎(jiǎng)勵(lì)，以協(xié)助和鼓勵(lì)罕見疾病的藥物開發(fā)。