銀泉，麥德,2021年11月12日/PRNewswire/ -- 今天，美國食品和藥物管理局批準貝斯雷米（繩索蛋白alfa-2b-njft）注射治療成人多細胞血癥，這是一種導致紅血球生產(chǎn)過剩的血液疾病。多余的細胞使血液變厚，減緩血液流動，增加血塊的機會。

"超過 7，000 種罕見疾病影響超過 3000 萬人美國.多細胞血癥每年影響大約6，200名美國人，"說安·法雷爾，美國食品和藥物管理局藥物評估和研究中心非惡性血液學司司長。"這一行動凸顯了FDA致力于幫助罕見疾病患者獲得新療法的承諾。

Besremi 是 FDA 批準的第一種多細胞血癥 Vera 藥物，患者無論其治療歷史如何都可以服用，也是第一種專門批準用于多細胞血癥 Vera 的干擾素療法。

多細胞血癥的治療包括細胞切除術(shù)（通過靜脈針頭去除多余的血細胞的程序）以及減少血細胞數(shù)量的藥物;貝斯雷米就是其中之一。Besremi被認為通過連接到體內(nèi)的某些受體來起作用，從而引發(fā)連鎖反應，使骨髓減少血細胞的產(chǎn)生。Besremi是一種長效藥物，患者每兩周在皮膚下注射一次。如果貝斯雷米能夠減少多余的血細胞并維持正常水平至少一年，那么劑量頻率可能會降低到每四周一次。

貝斯雷米的有效性和安全性在多中心、單臂上進行了評估試驗持續(xù)了7.5年在這項試驗中，51名患有多囊性血癥的成年人平均接受貝斯雷米治療約5年。Besremi的有效性通過觀察有多少患者實現(xiàn)了完全的血液反應來評估，這意味著患者的紅細胞體積小于45%，沒有最近的細胞切除術(shù)，正常的白細胞計數(shù)和血小板計數(shù)，正常的脾臟大小，沒有血塊。總體而言，61%的患者有完全的血液反應。

Besremi 可導致肝酶升高、白血球水平低、血小板水平低、關(guān)節(jié)疼痛、疲勞、瘙癢、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感樣疾病。副作用可能還包括尿路感染、抑郁癥和暫時性缺血性發(fā)作（中風樣發(fā)作）。

干擾素阿爾法產(chǎn)品，如貝斯雷米，可能導致或惡化神經(jīng)精神病，自身免疫，缺血（沒有足夠的血液流向身體的一部分）和傳染病，這可能導致危及生命或致命的并發(fā)癥。不得服用 Besremi 的患者包括對藥物過敏的患者、患有嚴重精神疾病或嚴重精神疾病史的患者、免疫抑制移植接受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病史的患者以及肝病患者。

可能懷孕的人在使用貝斯雷米之前應該接受懷孕測試，因為有胎兒受傷的危險。

貝斯雷米收到孤兒藥物此指示的指定。孤兒藥物指定提供獎勵，以協(xié)助和鼓勵罕見疾病的藥物開發(fā)。