蘇州，中國和馬里蘭州羅克維爾.,十一月22，2021/美通社/ --安思邁制藥（6855.HK）是一家致力于開發(fā)癌癥，慢性乙型肝炎（CHB）和年齡相關疾病的新療法的全球生物制藥公司，今天宣布歐盟委員會（EC）已授予該公司的新型候選藥物olverembatinib（HQP1351），用于治療慢性骨髓性白血?。–ML）的孤兒藥。這是Ascentage Pharma在歐盟（EU）授予的第一個孤兒藥稱號，也是繼美國食品和藥物管理局（FDA）的指定之后，全球第二個授予olverembatinib的孤兒稱號。


 

 

"孤兒藥"是指為預防、診斷和治療罕見疾病或病癥而開發(fā)的藥品。在歐盟，孤兒稱號由歐盟委員會根據(jù)歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥品委員會（COMP）的意見授予，只有那些治療危及生命或慢性衰弱的疾病或病癥的療法，影響歐盟10，000人中不到5人，并且代表著巨大的未滿足的醫(yī)療需求， 才能獲得孤兒稱號。此外，指定的藥物必須能夠通過非臨床和臨床數(shù)據(jù)證明，它可以提供比現(xiàn)有療法更大的治療益處。EMA提供一系列激勵措施，以鼓勵開發(fā)指定的孤兒藥。olverembatinib的孤兒指定使候選藥物有資格在歐盟隨后的臨床開發(fā)和商業(yè)化中獲得強大的監(jiān)管支持，包括協(xié)議協(xié)助，費用減免，最重要的是，批準后的10年市場獨占權(quán)。

 

CML 是一種罕見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，年發(fā)病率為每 10，000 人 2.43 人[1]在歐盟的27個成員國中。BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制劑 （TKI） 顯著改善了 CML 的臨床管理。然而，盡管第一代和第二代TKI提供了臨床益處，但許多患者會產(chǎn)生耐藥性。這種對TKIs的獲得性耐藥性是CML治療中的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶突變代表了獲得性耐藥性的關鍵機制;T315I是最常見的耐藥突變，發(fā)生在約25%的耐藥CML患者中。T315I突變CML患者對第一代和第二代BCR-ABL抑制劑均有耐藥性，因此對第三代BCR-ABL抑制劑具有緊迫且高度未滿足的醫(yī)療需求，以更有效地靶向T315I突變。

 

Olverembatinib是由Ascentage Pharma開發(fā)的新型第三代BCR-ABL TKI，用于治療對第一代和第二代TKI耐藥的CML患者，包括那些攜帶T315I突變的患者。奧韋林巴替尼用于治療攜帶T315I突變的慢性期CML（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）患者的新藥申請（NDA）目前正在審查中中國.如果獲得美國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準，奧韋林巴替尼將成為第一個獲得批準的第三代BCR-ABL TKI中國和全球第二。此前，奧韋林巴替尼被中國國家藥監(jiān)局藥物評價中心（CDE）授予突破性治療稱號，用于治療CML-CP耐藥和/或?qū)Φ谝淮偷诙鶷KI不耐受的患者。在美國，olverembatinib被美國FDA授予孤兒藥稱號和快速通道稱號。此外，自2018年以來，來自olverembatinib研究的臨床數(shù)據(jù)已連續(xù)四年被選為美國血液學會（ASH）年會的口頭報告，并在2019年被提名為"最佳ASH"。

 

"全球CML的治療存在巨大的未滿足的醫(yī)療需求。這就是為什么olverembatinib自其臨床數(shù)據(jù)首次發(fā)布以來一直受到國際血液學界的廣泛關注，"博士說。翟軼凡，Ascentage Pharma的首席醫(yī)療官。"歐共體的這一孤兒指定表明對olverembatinib在CML管理方面的潛力的認可，標志著該候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的又一個重要里程碑。作為歐盟委員會授予Ascentage Pharma候選藥物的第一個孤兒稱號，這也證明了該公司不斷深化的全球擴張。利用歐盟委員會的政策支持，我們將繼續(xù)加快奧韋林巴替尼的全球臨床開發(fā)和商業(yè)化。我們希望，這些努力將使我們能夠?qū)崿F(xiàn)這一目標。中國-盡快為世界各地的患者開發(fā)潛在的新型治療方法。