美國(guó)食品和藥物管理局 （FDA）批準(zhǔn) 武田制藥 公司的Livtencity（maribavir）適用于成人和12歲及以上的兒童，他們體重至少35公斤，患有移植后巨細(xì)胞病毒（CMV）感染，并且對(duì)其他幾種抗病毒藥物具有耐藥性，包括更昔洛韋，纈更昔洛韋，西多福韋或膦甲酸。
美國(guó)食品和藥物管理局咨詢(xún)委員會(huì)一致根據(jù)II期和III期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，于10月7日推薦該藥物獲得批準(zhǔn)。該藥物是一種口服生物可利用的抗CMV化合物，一種新的分子實(shí)體。它是一種抗病毒藥物，它靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物。FDA授予其孤兒藥和突破性療法稱(chēng)號(hào)。它還獲得了歐盟委員會(huì)的孤兒藥稱(chēng)號(hào)。
巨細(xì)胞病毒是一種β型皰疹病毒。數(shù)據(jù)表明，40%-100%的成年人群有既往感染的證據(jù)。它通常是潛伏的，在體內(nèi)無(wú)癥狀，但如果一個(gè)人變得免疫抑制，它會(huì)重新激活。因此，在免疫系統(tǒng)受損的人中，例如患有各種移植和嚴(yán)重疾病的人，可能會(huì)發(fā)生感染。在全球每年約20萬(wàn)例成人移植中，CMV是移植受者中最常見(jiàn)的病毒感染之一。實(shí)體器官移植受者的發(fā)生率為 15%-56%，造血干細(xì)胞移植受者的發(fā)生率為 30%-70%。
在這些患者中，巨細(xì)胞病毒感染可能是嚴(yán)重的，通常是致命的，導(dǎo)致移植器官的喪失。
"今天的公告重新定義了移植后CMV的管理，批準(zhǔn)了對(duì)CMV移植患者的第一種也是唯一一種治療方法，這種治療無(wú)論是否有耐藥性，都是一個(gè)服務(wù)嚴(yán)重不足且脆弱的患者社區(qū)，"武田美國(guó)業(yè)務(wù)部和全球投資組合商業(yè)化總裁Ramona Sequeira說(shuō)。"接受移植手術(shù)的人有一個(gè)漫長(zhǎng)而復(fù)雜的醫(yī)療過(guò)程;隨著這種治療的批準(zhǔn)，我們很自豪地為這些人提供一種新的口服抗病毒藥物，以對(duì)抗CMV感染和疾病。我們感謝參與我們臨床試驗(yàn)的患者和臨床醫(yī)生的貢獻(xiàn)，以及我們的科學(xué)家和研究人員的奉獻(xiàn)精神。
武田還在評(píng)估該藥物作為造血干細(xì)胞移植（HSCT）受者CMV的一線治療。它目前正處于III期試驗(yàn)中。
該藥物在TAK-620-303（SOLSTICE）試驗(yàn)中進(jìn)行了研究。它涉及352名HSCT和實(shí)體器官移植（SOT）成年患者，CMV感染難治，有或沒(méi)有或耐藥性，對(duì)前面提到的一種或多種抗病毒藥物的組合。他們以隨機(jī)2：1的比例被選中，每天接受兩次瑪麗巴韋或研究者指定的治療（IAT），其中一種抗病毒藥物，長(zhǎng)達(dá)八周。在他們結(jié)束治療期后，患者隨后被隨訪12周。主要療效終點(diǎn)在第8周結(jié)束時(shí)通過(guò)COBAS AmpliPrep / COBAS TaqMan CMV測(cè)試確認(rèn)CMV DNA水平。
所有等級(jí)中最常見(jiàn)的副作用是味覺(jué)，惡心，腹瀉，嘔吐和疲勞問(wèn)題。IAT組因不良事件而終止試驗(yàn)的患者比例高于Livtencity組，分別為32%和13%。
"FDA批準(zhǔn)Livtencity標(biāo)志著移植后CMV治療方面向前邁出了一大步，為那些患有這種潛在的危及生命的機(jī)會(huì)性感染的人帶來(lái)了新的治療選擇，"休斯頓德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心傳染病，感染控制和員工健康系的Roy F. Chemaly博士說(shuō)。 德克薩斯州。"在臨床研究中，我們觀察到Livtencity在第8周達(dá)到主要終點(diǎn)方面在統(tǒng)計(jì)學(xué)上優(yōu)于常規(guī)抗病毒療法。
