美國食品和藥物管理局今天批準Vyvgart（efgartigimod）用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體檢測呈陽性的成人全身性重癥肌無力（gMG）。
重癥肌無力是一種慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導致骨骼肌（也稱為隨意?。o力，活動后惡化，休息后改善。重癥肌無力影響隨意肌肉，尤其是那些負責控制眼睛、面部、嘴巴、喉嚨和四肢的肌肉。在重癥肌無力中，免疫系統(tǒng)產(chǎn)生AChR抗體，干擾神經(jīng)和肌肉之間的交流，導致虛弱。嚴重的虛弱發(fā)作會導致呼吸和吞咽問題，這可能會危及生命。
"與許多其他罕見疾病一樣，重癥肌無力患者有大量未滿足的醫(yī)療需求，"FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)科學辦公室主任Billy Dunn博士說。"今天的批準是為患者提供新型治療選擇的重要一步，并強調(diào)了該機構(gòu)致力于幫助為罕見疾病患者提供新的治療選擇。
Vyvgart是第一個批準一類新藥的藥物。它是一種抗體片段，與新生兒Fc受體（FcRn）結(jié)合，阻止FcRn將免疫球蛋白G（IgG）再循環(huán)回血液中。該藥物導致IgG總體水平降低，包括重癥肌無力中存在的異常AChR抗體。
在一項為期26周的臨床研究中評估了Vyvgart的安全性和有效性，該研究對167名重癥肌無力患者進行了評估，這些患者被隨機分配接受Vyvgart或安慰劑。該研究表明，在Vyvgart的第一個周期中，與接受安慰劑（30%）的患者相比，更多的帶有抗體的重癥肌無力患者對治療有反應(yīng)（68%），該測量評估了重癥肌無力對日常功能的影響。與安慰劑相比，更多接受Vyvgart治療的患者也表現(xiàn)出對肌肉無力的反應(yīng)。
與使用Vyvgart相關(guān)的最常見的副作用包括呼吸道感染，頭痛和尿路感染。由于Vyvgart導致IgG水平降低，感染的風險可能會增加。發(fā)生過超敏反應(yīng)，例如眼瞼腫脹，呼吸急促和皮疹。如果發(fā)生超敏反應(yīng)，請停止輸注并進行適當?shù)闹委?。使用Vyvgart的患者應(yīng)在治療期間監(jiān)測感染的體征和癥狀。衛(wèi)生保健專業(yè)人員應(yīng)給予適當?shù)闹委?，并考慮延遲對活動性感染患者給予 Vyvgart，直到感染消退。
FDA授予此申請快速通道和孤兒藥稱號。FDA批準了Vyvgart對argenx BV的批準。
