7月31日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心公示，天境生物1類生物新藥TJ101注射液提交一項臨床試驗申請。根據(jù)該公司官網(wǎng)，這是一款用于治療兒童生長激素缺乏癥（PGHD）的長效生長激素（rhGH），此次申報的臨床試驗為一項3期注冊研究，目的是評估TJ101對PGHD的療效、安全性和藥代動力學(xué)。值得一提的是，天境生物已于今年初登陸納斯達克，并計劃將所募集資金中約800萬美元用于計劃中的TJ101注冊試驗。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

TJ101（eftansomatropin）是最初由Genexine公司開發(fā)的一款潛在的高度分化的長效重組人生長激素，具有通過hyFc融合技術(shù)開發(fā)的新型分子形式。天境生物擁有該產(chǎn)品大中華區(qū)的權(quán)利，以開發(fā)用于兒童生長激素缺乏癥每周治療。據(jù)了解，TJ101在使用便利性和患者依從性方面優(yōu)于現(xiàn)有的每日rhGH注射劑，作為聚乙二醇化制劑，其潛在安全性也更好。

此前，TJ101已在歐洲和亞洲進行的3項多中心臨床試驗中證明了安全性和初步療效。在由Genexine公司開展的2期試驗中，TJ101每周一次和每兩周一次給藥的效果，與每日注射短效人生長激素的療效相似。此外，TJ101具有良好的安全性特征，無試驗藥品相關(guān)的嚴重不良事件，其耐受性與已上市rhGH產(chǎn)品的已知特性也保持一致。

天境生物官網(wǎng)顯示，該公司正準(zhǔn)備在2020年年中前后提交試驗性新藥申請，在中國進行3期注冊研究，以便評估TJ101對PGHD的療效、安全性和藥代動力學(xué)。

兒童生長激素缺乏癥是一種嚴重的罕見病，由腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長激素引起，這類患兒身材矮小且代謝異常。因此，治療該疾病的首要目標(biāo)是讓患者在兒童期的身高正?；?、及時達到青春期和正常的青春期生長。長期以來，兒童生長激素缺乏癥的患者標(biāo)準(zhǔn)治療就是每日皮下注射一次人生長激素（hGH），從而改善患者生長和代謝。不過，這種治療方案對于患者及其家庭而言，經(jīng)濟負擔(dān)較重，且依從性有待提高，這也一定程度影響了整體治療結(jié)果。

據(jù)了解，目前只有3.7％的患有生長激素缺乏癥的兒童患者接受生長激素療法，主要是每天使用。TJ101的潛在優(yōu)勢具有重要臨床意義，有望滿足有關(guān)臨床需求并彌補巨大的市場空白。