據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司研發(fā)，2016年12月23日首次在美國(guó)獲批，是全球首個(gè)脊髓性肌肉萎縮癥精準(zhǔn)靶向治療藥物。隨后，該藥物在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等國(guó)家獲得批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌肉萎縮癥。

2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，用于治療5qSMA，并成為中國(guó)首個(gè)能治療脊髓性肌肉萎縮癥的藥物。

發(fā)病率1/6000-1/10000的嬰幼兒遺傳病

公開(kāi)資料顯示，脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA)是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中的發(fā)病率約為 1/6000-1/10000，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。

根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無(wú)法存活到兩歲。

之所以稱其為罕見(jiàn)病，是因?yàn)檫@種疾病對(duì)于絕大多數(shù)人都是陌生的。賽柏藍(lán)查詢脊髓性肌萎縮癥相關(guān)論文后發(fā)現(xiàn)，2016年的一篇文章指出，國(guó)內(nèi)的SMA病患數(shù)量估計(jì)在30000人以上。

在不同的國(guó)家，因?yàn)槿丝诨鶖?shù)等因素的差異，對(duì)罕見(jiàn)病的定義也不盡相同。根據(jù)2002年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)的《罕見(jiàn)疾病法》，影響美國(guó)20萬(wàn)人以下的任何疾病或狀況，或平均每1500人中出現(xiàn)1個(gè)病例的疾病可歸類為罕見(jiàn)病。

而歐盟針對(duì)罕見(jiàn)病的定義，還包括了除發(fā)病率以外的其他因素，如“危及生命，或慢性衰弱性疾病，其患病率如此之低，需要共同努力才能攻克的疾病”。

所謂天價(jià)，從產(chǎn)業(yè)角度如何理解

公開(kāi)信息顯示，諾西那生鈉注射液（Spinraza）在美國(guó)的治療費(fèi)用也相當(dāng)昂貴，定價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬(wàn)美元，第二年的費(fèi)用降低一半至37.5萬(wàn)美元。

目前，諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)的售價(jià)為每支69.7萬(wàn)元，屬于完全自費(fèi)藥物，已創(chuàng)下了中國(guó)藥品售價(jià)的新紀(jì)錄。

就諾西那生鈉注射液的價(jià)格問(wèn)題，8月5日，國(guó)家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示，諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，所以該藥在每個(gè)國(guó)家的價(jià)格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會(huì)考慮利潤(rùn)問(wèn)題，加上該藥物目前在國(guó)內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷的情況，價(jià)格也一直居高不下。”

國(guó)家藥監(jiān)局方面也表示，國(guó)家藥監(jiān)局雖然通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)使用此藥進(jìn)口用于治療，但其并沒(méi)有藥品定價(jià)權(quán)。

如果從藥企的角度看，我們應(yīng)該如何去理解這一價(jià)格呢？

一方面，目前，國(guó)內(nèi)唯一治療脊髓性肌萎縮癥的藥物即為諾西那生鈉注射液，在諾西那生鈉注射液上市之前，這一疾病屬于無(wú)藥可治的情況。

另一方面，新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的活動(dòng)，業(yè)內(nèi)一般認(rèn)為，一個(gè)新藥的研發(fā)需要耗時(shí)十年，耗資十億美金。

另外，由于這一藥物治療的還是罕見(jiàn)性疾病，相比于常見(jiàn)的慢性疾病，患病人數(shù)非常少，沒(méi)有足夠的患者數(shù)量去攤薄成本，無(wú)形中也推高了單個(gè)患者需要支付的價(jià)格。

其實(shí)，另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma定價(jià)也非常驚人。

據(jù)共同社消息，Zolgensma在日本的藥價(jià)為1.6707億日元(約合人民幣1102萬(wàn)元)，是日本國(guó)內(nèi)價(jià)格最貴的藥物。

得益于優(yōu)先審評(píng)審批，進(jìn)入中國(guó)

值得注意的是，雖然接近70萬(wàn)的天價(jià)令人望而卻步，但是也必須看到，得益于相關(guān)部門的一系列努力，新藥在國(guó)內(nèi)上市的速度不斷加快，至少在目前，針對(duì)一些臨床急需的新藥，用得上的問(wèn)題，已經(jīng)解決了。

2017年12月，原國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》明確提出，將罕見(jiàn)病納入優(yōu)先審評(píng)范圍。

2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國(guó)家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

2018年10月31日，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，建立專門通道對(duì)臨床急需境外上市新藥審評(píng)審批，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個(gè)月、6個(gè)月內(nèi)審結(jié)。

2019年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批，2019年4月28日在上海上市。

在日前國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的《2019年度藥品審評(píng)報(bào)告》中就出現(xiàn)了諾西那生鈉注射液。國(guó)家藥監(jiān)局在審評(píng)報(bào)告中表示，諾西那生鈉注射液的上市有效解決了我國(guó)脊髓性肌萎縮癥目前尚無(wú)有效治療手段的臨床用藥急需。

2019年，我國(guó)藥審中心共批準(zhǔn)了16個(gè)用于治療罕見(jiàn)病的、臨床急需的藥品，較2018年增長(zhǎng)了60%，且均在規(guī)定時(shí)限內(nèi)完成審評(píng)工作，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國(guó)上市的時(shí)間差距。

用得上之后，還希望用得起

在媒體傳播的信息中，有一組看似對(duì)比鮮明的數(shù)字刺痛了部分網(wǎng)友的神經(jīng)——41澳元和70萬(wàn)人民幣。但實(shí)際上，這兩個(gè)數(shù)字背后是兩個(gè)不同的概念。

渤健生物在今日發(fā)表的聲明中指出，藥品價(jià)格和藥品報(bào)銷后患者自付費(fèi)用，是兩個(gè)完全不同的概念。

據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）網(wǎng)站的公開(kāi)信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。

截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了報(bào)銷，包括澳大利亞。

在中國(guó)，諾西那生鈉注射液還不是醫(yī)保藥品。根據(jù)國(guó)家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。

渤健生物表示，針對(duì)SMA患者，其已經(jīng)開(kāi)展了一些援助捐贈(zèng)活動(dòng)——2019年5月31日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)——該項(xiàng)目幫助SMA患者第一年的治療費(fèi)用相比全自費(fèi)節(jié)省約2/3，之后每年的治療費(fèi)用與全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。

截至目前，全國(guó)已有80多位SMA患者在援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

同時(shí)，渤健生物也一直與國(guó)家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機(jī)制，以進(jìn)一步提升中國(guó)SMA患者藥物可及性。

在去年的國(guó)家醫(yī)保談判中，150個(gè)藥品，最終97個(gè)談判成功并被全部納入醫(yī)保目錄乙類藥品范圍。一批認(rèn)可度高、新上市且臨床價(jià)值高的藥品，如癌癥、罕見(jiàn)病、慢性疾病用藥以及兒童用藥調(diào)入目錄。

國(guó)家醫(yī)保局方面也表示，后續(xù)會(huì)探索建立醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，綜合臨床需求、醫(yī)?；鸪惺芰捌髽I(yè)的價(jià)格意愿，再次開(kāi)展價(jià)格談判，將合適的藥品納入醫(yī)保目錄。

應(yīng)該說(shuō)，國(guó)家醫(yī)保談判，一方面釋放了支持創(chuàng)新藥的明確信號(hào)，另一方面也使得貴族藥變平民藥，極大減輕了患者的負(fù)擔(dān)。

但是也必須看到，我國(guó)人口眾多，疾病類型復(fù)雜多樣，隨著人口老齡化的加速，醫(yī)?；鸬闹Ц赌芰σ裁媾R挑戰(zhàn)，在有限的盤子之下，判斷哪些群體的用藥和健康需求應(yīng)該得到保障，其實(shí)并不是一個(gè)容易的問(wèn)題。