這種名為Ayvakit的新藥是一種激酶抑制劑，通過(guò)抑制一種酶來(lái)阻止癌細(xì)胞生長(zhǎng)，可靶向治療由于“血小板衍生生長(zhǎng)因子受體阿爾法”外顯子18發(fā)生突變引起的胃腸道間質(zhì)瘤。大約10%的胃腸道間質(zhì)瘤由這種基因突變引起。
美藥管局藥物評(píng)估和研究中心官員理查德·帕茲杜爾說(shuō)，擁有這種基因突變的胃腸道間質(zhì)瘤病例對(duì)標(biāo)準(zhǔn)療法沒(méi)有反應(yīng)，這是美藥管局批準(zhǔn)的首款專(zhuān)治該類(lèi)癌癥的藥物。臨床試驗(yàn)顯示，近85%接受治療的患者腫瘤縮小。
在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，43名該類(lèi)型癌癥患者每天口服300毫克或400毫克藥物，總緩解率為84%，其中7%完全緩解。