這種名為Ayvakit的新藥是一種激酶抑制劑，通過抑制一種酶來阻止癌細胞生長，可靶向治療由于“血小板衍生生長因子受體阿爾法”外顯子18發(fā)生突變引起的胃腸道間質瘤。大約10%的胃腸道間質瘤由這種基因突變引起。
美藥管局藥物評估和研究中心官員理查德·帕茲杜爾說，擁有這種基因突變的胃腸道間質瘤病例對標準療法沒有反應，這是美藥管局批準的首款專治該類癌癥的藥物。臨床試驗顯示，近85%接受治療的患者腫瘤縮小。
在一項臨床試驗中，43名該類型癌癥患者每天口服300毫克或400毫克藥物，總緩解率為84%，其中7%完全緩解。