Insmed是一家致力于改變嚴(yán)重和罕見疾病患者生活的全球生物制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Arikayce（阿米卡星脂質(zhì)體吸入懸液），用于治療選擇有限且無囊性纖維化的成人患者，治療由鳥型分枝桿菌（MAC）導(dǎo)致的非結(jié)核分枝桿菌（NTM）肺部感染。這是一種慢性致衰性肺部疾病，可顯著增加患者的發(fā)病率和死亡率。之前，Arikayce在歐盟已被授予治療NTM肺部感染的孤兒藥資格。
在美國，Arikayce于2018年9月獲批，是目前唯一治療MAC肺部疾病的藥物。Arikayce在美國和歐盟的批準(zhǔn)上市，標(biāo)志著推進(jìn)MAC肺病患者護(hù)理方面的一個(gè)重要里程碑。
Insmed主席兼首席執(zhí)行官Will Lewis表示：“我們很高興歐盟（EU）第一次批準(zhǔn)了一種治療方法來幫助管理這種難以治療的疾病，為那些幾乎沒有治療選擇的患者提供了一種新的治療方法。今天的批準(zhǔn)強(qiáng)調(diào)了我們致力于為全世界的MAC肺病社區(qū)服務(wù)，我們期待著將Arikayce帶給歐盟合適的患者。”
此次批準(zhǔn)，基于全球III期臨床研究CONVERT的數(shù)據(jù)。該研究在由MAC引起的難治性NTM肺病患者中開展，結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：治療第6個(gè)月時(shí)，與基于指南的多藥方案（MDR）相比，每日一次Arikayce與MDR聯(lián)合用藥治療可顯著提高痰培養(yǎng)轉(zhuǎn)化率（p＜0.0001）。具體數(shù)據(jù)為：治療第6個(gè)月時(shí)，Arikayce與GBT聯(lián)合治療組有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病證據(jù)，GBT治療組中患者比例僅為9%。
Arikayce是一種新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制劑。阿米卡星是一種針對(duì)多種NTM有治療作用的氨基糖苷類抗生素，但需要靜脈給藥，因?qū)β犃?、平衡和腎功能有嚴(yán)重毒性而使用受限。
Insmed公司先進(jìn)的肺脂質(zhì)體技術(shù)使用電荷中性脂質(zhì)體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會(huì)被NTM感染的肺巨噬細(xì)胞所吸收。這延長(zhǎng)了阿米卡星在肺部的釋放，同時(shí)減少了全身暴露，從而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平進(jìn)入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異化的優(yōu)勢(shì)。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生產(chǎn)的Lamira霧化系統(tǒng)進(jìn)行一天一次的給藥。
在美國，Arikayce是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的MAC肺部疾病的治療藥物。該藥于2018年9月獲批，作為聯(lián)合抗菌藥物方案的一部分，用于治療選擇有限或沒有治療選擇的成人患者，治療由MAC導(dǎo)致的NTM肺部感染。此前，F(xiàn)DA已授予Arikayce孤兒藥資格、突破性藥物資格以及合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）資格。
Insmed公司還在日本提交了Arikayce的新藥申請(qǐng)，用于治療對(duì)先前療法應(yīng)答不足的、由MAC引起的NTM肺部疾病。2020年7月發(fā)布的新國際治療指南建議，對(duì)接受標(biāo)準(zhǔn)療法治療至少6個(gè)月失敗的MAC肺病患者，推薦使用Arikayce與一種多藥方案（MDR）聯(lián)合應(yīng)用。
