對(duì)于兒童人群，靜脈血栓栓塞癥（VTE）是一種相對(duì)少見的疾病，發(fā)病率比成年人低約 100 倍。目前，兒童 VTE 治療主要基于對(duì)成人研究的推斷。因此，針對(duì)兒童 VTE 患者的新抗凝治療方案仍有需求。
度普利尤單抗注射液
度普利尤單抗（Dupilumab）是賽諾菲研發(fā)的一款人源性單克隆抗體，靶向 IL-4Rα。2017 年 3 月獲 FDA 批準(zhǔn)成為首個(gè)用于治療成人中重度特應(yīng)性皮炎的靶向生物藥，2020 年 6 月 17 日在國(guó)內(nèi)獲批用于治療成人中重度特應(yīng)性皮炎。
本次擬納入優(yōu)先審評(píng)的適應(yīng)癥為「用于治療外用處方藥控制不佳或不建議使用外用處方藥的 12 歲及以上青少年和成人中重度特應(yīng)性皮炎」，是度普利尤單抗的第二個(gè)適應(yīng)癥。
Dupilumab（Dupixent®）可通過結(jié)合 IL-4Rα，同時(shí)阻斷 IL-4 和 IL-13 信號(hào)通路，IL-4 和 IL-13 被認(rèn)為是特應(yīng)性皮炎持續(xù)性炎癥的主要驅(qū)動(dòng)因子。
2017 年 3 月 28 日， Dupixent®獲 FDA 批準(zhǔn)上市，成為首個(gè)治療中重度特應(yīng)性皮炎的生物制劑，上市首年實(shí)現(xiàn)銷售額 2.51 億美元；此后，Dupixent 又先后獲批了哮喘、鼻息肉適應(yīng)癥，2018 年實(shí)現(xiàn)銷售額 9.24 億美元；2019 年，其全球銷售額為 23.13 億美元，漲幅高達(dá) 150%。
特應(yīng)性皮炎是一種常見的復(fù)發(fā)性、慢性炎性皮膚疾病，患者通常表現(xiàn)為以炎癥和瘙癢為特點(diǎn)的慢性皮疹。中重度特應(yīng)性皮炎患者通常全身絕大部位皮膚長(zhǎng)滿紅疹，引發(fā)強(qiáng)烈持續(xù)的瘙癢、皮膚干燥、結(jié)痂、滲液，治療藥物非常有限。
目前中國(guó)特應(yīng)性皮炎患者的數(shù)據(jù)并不多，公開數(shù)據(jù)顯示， 2016 年兒童的特應(yīng)性皮炎患病率的近 13%，然而，國(guó)內(nèi)針對(duì)中重度特應(yīng)性皮炎的治療藥物十分有限，外用激素等局部療法對(duì)中重度特應(yīng)性皮炎患者療效有限且難以長(zhǎng)期使用，而免疫抑制劑或口服糖皮質(zhì)激素等系統(tǒng)性治療方式有可能導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用。
