NMOSD是一種罕見的嚴(yán)重神經(jīng)炎癥性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體（autoantibody）。這些靶向AQP4的自身抗體主要與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的星形膠質(zhì)細(xì)胞相結(jié)合，引發(fā)對視神經(jīng)、脊髓和大腦中保護(hù)神經(jīng)的髓鞘的攻擊?；颊叱霈F(xiàn)的癥狀包括視力喪失、癱瘓、神經(jīng)痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD發(fā)作會給神經(jīng)系統(tǒng)帶來更多損傷并且造成患者殘疾狀況加重。目前還沒有可以治愈這一疾病的療法。

Viela Bio公司成立時的目標(biāo)是靶向嚴(yán)重炎癥疾病和自身免疫疾病中的共通信號通路。該公司的首席執(zhí)行官姚正彬博士在接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊采訪時曾經(jīng)指出，在80多種自身免疫疾病里，共通的信號通路非常普遍。所以，針對某一種疾病，如果你能開發(fā)出一款靶向特定信號通路的新藥，它將有潛力在相關(guān)的疾病里也起到治療效果。

Inebilizumab是一款對CD19具有高度親和力的人源化單克隆抗體。CD19表達(dá)在多類B細(xì)胞上，其中包括分泌抗體的成漿細(xì)胞（plasmablasts）和漿細(xì)胞。通過與CD19抗原結(jié)合，inebilizumab能夠迅速將這些細(xì)胞從血循環(huán)中清除，從而降低自身抗體的產(chǎn)生，緩解患者癥狀。這款創(chuàng)新療法曾經(jīng)獲得了美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

▲Inebilizumab簡介（圖片來源：參考資料[2]）

這一批準(zhǔn)是基于名為N-Momentum的關(guān)鍵性臨床試驗的結(jié)果。在這項研究中，230名患者隨機(jī)接受了inebilizumab單藥療法或者安慰劑的治療。這些患者包括213名AQP4抗體陽性的NMOSD患者。試驗結(jié)果表明：

Inebilizumab達(dá)到試驗的主要終點，在抗AQP4抗體陽性患者中，與安慰劑相比將NMOSD發(fā)作的風(fēng)險降低77%（HR: 0.227; p。

在接受治療6個月之后，89%的抗AQP4抗體陽性患者沒有出現(xiàn)疾病發(fā)作，對照組的這一數(shù)值為58%。

▲N-MOmentum臨床試驗主要試驗終點數(shù)據(jù)（圖片來源：參考資料[2]）

鑒于B細(xì)胞分泌的自身抗體在多種其它疾病中也起到重要作用，Viela Bio公司已經(jīng)向美國FDA遞交IND申請，在重癥肌無力和IgG4相關(guān)疾病患者中啟動3期關(guān)鍵性和2b期臨床試驗，檢驗inebilizumab的效果。目前，該公司的研發(fā)管線中還有兩款已經(jīng)進(jìn)入臨床開發(fā)階段的在研療法。VIB4920旨在抑制CD40/CD40L共刺激通路，而VIB7734靶向先天細(xì)胞因子通路，抑制促炎癥細(xì)胞因子的過度產(chǎn)生。

▲Viela Bio公司的臨床開發(fā)策略（圖片來源：參考資料[2]）

2018年3月，姚正彬博士在接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊專訪時曾經(jīng)說到，如果5年后，哪怕該公司研發(fā)管線中只有一款新藥獲批來到患者身邊，對他們來說都是巨大的成功。我們祝賀Viela Bio提前達(dá)到這一里程碑，并且預(yù)祝他們再接再厲，開發(fā)出更多改變患者生活的創(chuàng)新療法。

▲Viela Bio首席執(zhí)行官姚正彬博士