Zogenix是一家致力于開發(fā)罕見病治療藥物的制藥公司。近日，該公司公布了其先導(dǎo)療法Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）全球性III期臨床試驗(yàn)（Study 1601）的陽性頂線結(jié)果。LGS是一種嚴(yán)重且難以治療的兒童期發(fā)病的癲癇類型，該研究顯示，F(xiàn)intepla有潛力作為LGS患者群體的一個(gè)重要新治療選擇。
Fintepla是一種液體制劑的低劑量芬氟拉明，可通過調(diào)節(jié)血清素受體和sigma-1受體活性來降低癲癇發(fā)作頻率（見參考文獻(xiàn)：Fenfluramine diminishes NMDA receptor-mediated seizures via its mixed activity at serotonin 5HT2A and type 1 sigma receptors）。之前，F(xiàn)intepla已被美國食品和藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）授予治療LGS的孤兒藥資格（ODD）。此外，F(xiàn)DA還授予了Fintepla治療Dravet綜合征的突破性藥物資格（BTD）。
目前，F(xiàn)intepla治療Dravet綜合征相關(guān)癲癇發(fā)作的新藥申請（NDA）正在接受FDA的優(yōu)先審查，PDUFA目標(biāo)日期為2020年3月25日。EMA也正在審查Fintepla治療Dravet綜合征的營銷授權(quán)申請（MAA）。
