Cystadrops可顯著減少眼角膜中的胱氨酸晶體沉積，是第一個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)的半胱胺滴眼劑，每天給藥4次。胱氨酸貯積癥是一種罕見的先天性疾病，它會(huì)導(dǎo)致胱氨酸晶體在全身堆積，造成廣泛的組織和器官損傷，并對眼睛產(chǎn)生重大影響。

Recordati首席執(zhí)行官Andrea表示：“胱氨酸貯積癥患者及其護(hù)理者每天都要管理多種藥物。為了減輕他們的日常負(fù)擔(dān)，Recordati致力于開發(fā)一種新的粘性眼藥水配方，用于治療角膜胱氨酸晶體。我們很高興為美國患者帶來Cystadrops產(chǎn)品，這是美國FDA批準(zhǔn)的首個(gè)半胱胺滴眼液配方，每天實(shí)際使用4次，可減少角膜晶體。”

Cystinosis Research Network（胱氨酸貯積癥研究網(wǎng)絡(luò)）總裁Clinton Moore表示：“胱氨酸貯積癥是一種復(fù)雜的疾病，早期發(fā)現(xiàn)和及時(shí)治療對減緩癥狀的發(fā)展和進(jìn)展至關(guān)重要。在過去的幾十年里，胱氨酸貯積癥治療方法的改進(jìn)導(dǎo)致了預(yù)期壽命的增加。盡管有這些進(jìn)展，但這種疾病的眼部表現(xiàn)對患者來說是一場持續(xù)不斷的斗爭。胱氨酸貯積癥患者對光線敏感，眼睛不適和疼痛。他們甚至在室內(nèi)也經(jīng)常戴墨鏡，努力跟上學(xué)校和工作等日常活動(dòng)。”

Cystadrops是一種粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治療胱氨酸貯積癥成人和兒童的角膜胱氨酸晶體沉積。胱氨酸貯積癥是一種復(fù)雜、罕見的疾病，需要患者和護(hù)理人員每天使用多種不同的藥物。Cystadrops是第一個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)的半胱胺滴眼液配方，每天在清醒時(shí)使用4次。Cystadrops在打開后可以在室溫下保存長達(dá)7天。

FDA對Cystadrops的批準(zhǔn)得到了2項(xiàng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)支持。這2項(xiàng)臨床試驗(yàn)中的患者均以每天4次的中位頻率接受Cystadrops治療。

——在3期開放標(biāo)簽、隨機(jī)、對照、兩臂多中心試驗(yàn)中，Cystadrops組有15例患者，研究采用活體共聚焦顯微鏡（IVCM）評估了角膜胱氨酸晶體密度的降低。數(shù)據(jù)顯示，Cystadrops組從基線到治療第90天，所有角膜層的IVCM總評分降低了40%。

——在1/2a期開放標(biāo)簽、適應(yīng)性劑量反應(yīng)臨床試驗(yàn)中，8例患者接受了Cystadrops治療。數(shù)據(jù)顯示，患者IVCM總評分降低30%的療效，在5年研究期間能夠維持。

2項(xiàng)臨床試驗(yàn)中評估了Cystadrops的安全性。最常見的不良反應(yīng)是眼睛疼痛（刺痛）、視力模糊、眼睛刺激（灼熱）、眼睛發(fā)紅、滴眼部位不適（眼睛粘滯或眼瞼粘滯）、眼睛瘙癢、眼睛水汪汪、眼睫毛或眼周有藥物沉積。