根據(jù)CDE公告，此次艾美賽珠單抗注射液擬納入優(yōu)先審評的4項NDA申請，分別對應4種規(guī)格：60mg(0.4mL)/瓶、105mg(0.7mL)/瓶、150mg(1mL)/瓶、30mg(1mL)/瓶。擬定適應癥（或功能主治）均為：適用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預防性治療以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。

艾美賽珠單抗是一款雙特異性因子IXa和因子X抗體，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的因子IXa和因子X聚集在一起，幫助A型血友病患者恢復凝血功能。該產品由羅氏旗下的日本中外制藥株式會社（Chugai Pharamceutical）發(fā)現(xiàn)，并由日本中外制藥株式會社、羅氏和基因泰克（Genentech）共同開發(fā)。

2017年11月，艾美賽珠單抗首次獲得美國FDA批準上市，目前已在全球多個國家和地區(qū)獲批上市。根據(jù)羅氏財報，艾美賽珠單抗2019年全球銷售額為13.8億瑞士法郎（折合約15.2億美元），它是羅氏旗下重要產品之一，也是全球血友病治療領域的一款重磅藥。

根據(jù)羅氏早前發(fā)布的新聞稿，艾美賽珠單抗是首款獲得FDA批準治療體內含或不含因子VIII抑制物的A型血友病預防藥。其中，艾美賽珠單抗針對體內不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的適應癥的獲批，主要基于下面兩項3期試驗的結果：

在HAVEN 3研究中，共71名12歲以上的青少年和成人A型血友病患者分為兩組，一組每周一次接受艾美賽珠單抗預防療法（n=36），另一組每兩周接受一次治療（n=35）。結果顯示，兩組受試者需要治療的出血情況分別降低了96%和97%，且對比無預防治療組（n=18）在出血相關的各項終點均顯示出了顯著降低的結果，安全性亦為良好。

在單臂3期試驗HAVEN 4研究中，共41名A型血友病患者接受了每四周一次的預防治療，其中在含有（n=5）和不含（n=36）因子VIII抑制劑的患者身上均顯示出了良好的具有臨床意義的出血控制結果，且安全性良好。

在中國，艾美賽珠單抗是第一批臨床急需境外新藥品種之一。該藥已于2018年11月在中國獲得NMPA加速批準，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常規(guī)預防性治療以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。

此次艾美賽珠單抗在中國擬納入優(yōu)先審評，意味著該產品在中國的新適應癥上市申請有望加速獲批，成為可同時治療體內含或不含因子VIII抑制物的A型血友病預防藥。

A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病?；颊哐翰荒苷Ｄ?，易出現(xiàn)不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血。

目前，許多針對體內不含因子VIII抑制物的A型血友病預防性療法都需要患者每周進行多次注射。即使注射藥物后，患者還是會出現(xiàn)出血情況，因此，他們急需新的療法來改善生活治療。艾美賽珠單抗對于A型血友病患者群體而言是一款意義重大的新藥，可以減少出血情況，并使患者僅需每周、每兩周或每四周進行一次注射即可。