10月13日，賽諾菲宣布其Dupixent (dupilumab)在治療6-11歲兒童中重度哮喘的關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)中到達(dá)主要終點(diǎn)和關(guān)鍵的次要終點(diǎn)。Dupixent也是目前唯一一個在隨機(jī)III期研究中證明能改善兒童肺功能的生物制劑。
據(jù)估計(jì)，美國大約有75000例6-11歲的兒童患有中重度哮喘。這些患者盡管已經(jīng)采用了吸入性皮質(zhì)激素類(ICS)等標(biāo)準(zhǔn)治療，仍然會出現(xiàn)咳嗽、呼吸困難等癥狀，并面臨重度哮喘發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。另外，長期使用ICS會兒童患者帶來重大不良反應(yīng)，長期頻繁住院和急診也會干擾兒童上學(xué)和日?；顒?。
這項(xiàng)代號為LIBERTY ASTHMA VOYAGE的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗(yàn)，旨在評估Dupixent聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法對于兒童中重度哮喘患者的療效和全性。主要終點(diǎn)為評估2個預(yù)先指定人群的重度哮喘發(fā)作年化率：嗜酸性粒細(xì)胞（EOS）≥300 cells/μl和具有2型炎癥標(biāo)志物（FeNO ≥20 ppb or EOS ≥150 cells/μl）患者。
結(jié)果顯示，接受Dupixent治療的患者較安慰劑組重度哮喘年化率分別降低了65%和59%。與基線期相比，Dupixent治療組患者肺功能分別改善了10.15和10.53個百分點(diǎn)，而安慰劑組為4.83和5.32個百分點(diǎn)。安全性數(shù)據(jù)與既往結(jié)果一致。
