華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類罕見淋巴瘤，約占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，通常在確診后進(jìn)展緩慢。在歐洲，每100萬男性中約有7例WM患者、每100萬女性中約有4例患者。

百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是我們向EMA遞交的首項(xiàng)申請，也是針對WM適應(yīng)癥的首項(xiàng)藥品注冊申請，在百悅澤®的開發(fā)歷程中具有重要意義。在公司開展的頭對頭ASPEN臨床試驗(yàn)中，百悅澤®對比第一代BTK抑制劑伊布替尼，在WM患者中證實(shí)有效并在安全性及耐受性上產(chǎn)生了具有臨床意義的改善。在中國和美國，百悅澤®已在其他適應(yīng)癥中獲批，我們也很高興能夠繼續(xù)推動這項(xiàng)廣泛的全球開發(fā)項(xiàng)目以幫助B細(xì)胞淋巴瘤患者。”

黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士補(bǔ)充道：“WM通常出現(xiàn)在年齡較大的患者中，百悅澤®對比伊布替尼在心血管疾病安全性上更有優(yōu)勢，我們希望這一點(diǎn)能夠幫助百悅澤®成為歐洲WM患者的首選治療方案。”

百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士評論道：“我們很高興能夠完成公司自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤®的首項(xiàng)EMA注冊申請，也期待在這項(xiàng)針對華氏巨球蛋白血癥的上市申請審評過程中與EMA進(jìn)行溝通交流。我們要感謝參與臨床試驗(yàn)的眾多患者和研究人員，以及致力于將這款潛在的新一代治療方案帶給廣大患者的百濟(jì)神州團(tuán)隊(duì)。”

該項(xiàng)MAA中的臨床數(shù)據(jù)包括在2020年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）線上會議以及第25屆歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）線上年會中公布的用于評估澤布替尼對比伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的隨機(jī)、開放性、多中心的ASPEN 3期臨床試驗(yàn)（NCT03053440）。MAA的安全性數(shù)據(jù)來自在6項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百悅澤®治療的779例B細(xì)胞惡性腫瘤患者。

百悅澤®于2019年11月14日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項(xiàng)加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。2020年5月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。